La terapia génica de Nightstar para la retinitis pigmentosa ligada al X muestra resultados iniciales positivos

Fuente: Healio.com

NSR-RPGR, un tratamiento de terapia génica para la retinitis pigmentosa ligada al X, mostró resultados preliminares positivos en un estudio de escalada de dosis de fase 1/2, anunció Nightstar Therapeutics en un comunicado de prensa.

El ensayo XIRIUS de ojo único, de etiqueta abierta, que se llevó a cabo en los Estados Unidos y el Reino Unido, consta de seis cohortes de tres pacientes que reciben una única inyección subretiniana. Las dosis oscilaron entre 5 × 10 ^ 9 partículas de genoma (gp) en la primera cohorte y 5 × 10 ^ 11 gp en la sexta cohorte, según el comunicado.

Los datos del estudio fueron publicados en la reunión de Euretina.

Todos los pacientes en la cohorte 3 (5 × 10 ^ 10 gp), uno de los pacientes en la cohorte 4 (1 × 10 ^ 11 gp) y uno de los pacientes en la cohorte 5 (2.5 × 10 ^ 11 gp) mostraron una mejoría en microperimetria NSR-RPGR fue bien tolerado en todos los pacientes.

"Sobre la base de los hallazgos preliminares de la función visual mejorada medida por microperimetría, hemos establecido una prueba de concepto temprana en XLRP, nuestro segundo programa clínico", dijo Tuyen O g, MD, director de desarrollo de Nightstar, en el comunicado.