Dompe recluta al primer paciente para el ensayo del factor de crecimiento nervioso humano recombinante en el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria 

 

Fuente: EURETINA, Temple House, Temple Road, Blackrock, Co Dublín. | Teléfono: 00353 1 2100092 | Fax: 00353 1 2091112 | Email: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

 

Dompe Pharmaceutical, compañía biofarmacéutica italiana con sede en L'Aquila, Italia, ha anunciado el inicio de un estudio doble ciego controlado, un ensayo clínico de fase Ib/II, durante 24 semanas, a través gotas oculares, para evaluar la aplicación del rhNGF (factor de crecimiento nervioso humano recombinante) en los pacientes con retinosis pigmentaria. Este mismo producto, el rhNGF, está siendo utilizando también en otro ensayo "REPARO" de fase I/II para el tratamiento de la queratitis neurotrófica, una enfermedad degenerativa progresiva de la córnea que puede dar lugar a ceguera. Este ensayo "REPARO" se está llevando a cabo en 158 pacientes de 39 centros de la UE. Dompe ha recibido la designación de Medicamento Huérfano en los EE.UU. y la UE para el tratamiento de la retinitis pigmentosa, y espera realizar el estudio sobre la RP en varios centros italianos, entre los que se incluyen los de Florencia, Milán, Roma y Nápoles. La primera estimación es de unos 50 pacientes inscritos en la Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi, de Florencia.

 

 

El estudio, titulado formalmente "Estudio sobre dosis diversas para evaluar la seguridad y eficacia potencial del rhNGF en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) (Lumos)" evaluará la seguridad y tolerabilidad de dos pautas de dosis de factor de crecimiento nervioso humano (rhNGF) administradas en forma de solución ocular (60 y 180 µg/ml) durante 6 meses, en comparación con otro ensayo controlado con placebo, en pacientes con retinosis pigmentaria típica. El segundo objetivo de este estudio sería tratar de mostrar una respuesta a la dosis, mediante la evaluación de la eficacia potencial de los resultados de las pautas de dosificación de la rhNGF para mejorar o retrasar el deterioro de la función visual, a los 3 y 6 meses. Durante un periodo de seguimiento de 6 meses, los pacientes serán monitorizados para determinar si hay evidencia de un efecto biológico persistente tras la interrupción del tratamiento. Las medidas de resultado primarias para el estudio son el número de participantes con efectos adversos graves y no graves hasta las 48 semanas posteriores a la administración. Las medidas de resultado secundarias incluirán: la Agudeza Visual Lejana Mejor Corregida (BCDVA) (tabla ETDRS), el cambio de tolerabilidad ocular medido según escala analógica visual (EVA), y la dilatación oftalmoscópica del fondo de ojo para medir la presencia de anticuerpos anti-NGF.

 

Al inicio de los ensayos, Eugenio Aringhieri, director ejecutivo del Grupo Dompe comentaba: "Estamos orgullosos de anunciar el comienzo del estudio Lumos y las primeras inscripciones en el mismo; es una prueba más de nuestro compromiso en la protección del paciente, en la investigación de soluciones terapéuticas en las áreas de alta demanda de atención sanitaria, como el tratamiento de enfermedades raras y a menudo huérfanas. El compromiso con la investigación y el desarrollo son el objetivo central de nuestro Grupo, y nuestra principal misión, directamente relacionada con las necesidades terapéuticas no satisfechas de los pacientes de todo el mundo. Vamos a continuar centrándonos en nuestra capacidad para generar innovación, haciendo uso de las aportaciones fundamentales de una red de 70 centros internacionales de excelencia, con el objetivo de lograr avances significativos en relación con las soluciones terapéuticas disponibles en la actualidad, en ámbitos como la Oftalmología, el Trasplante de órganos y Oncología".