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Fuente: begisare.org

Zimura™, está diseñado para evitar la escisión del C5, del complemento, que es parte fundamental de nuestro sistema de defensa frente al ataque de patógenos externos. ¿Sera actuar sobre nuestro sistema inmunitario la terapia para los afectados de Stargardt (STGD1)?

La enfermedad de Stargardt, es una patología incluida en el grupo de las enfermedades raras por su baja incidencia y prevalencia, La prevalencia estimada según Orphanet es de 1-5/10.000 casos, si bien, otras fuentes y estudios determinan una prevalencia inferior. De manera genérica podemos definir como un Distrofia Hereditaria de la Retina.

El patrón de herencia más común para los afectados es la herencia autosómica recesiva de mutaciones en el gen ABCA4, esto indica: que esta mutación no está ligada al sexo, por lo que afecta por igual a hombres y mujeres, y es necesario que los dos progenitores (padre y madre) del afectado sean portadores de una mutación en el gen ABCA4.

Este defecto genético provoca la acumulación de productos de desecho del ciclo de la Vitamina A en el epitelio pigmentario produciéndose la muerte de los fotorreceptores (fundamentalmente conos) lo que supone, la pérdida de la visión.

Entre los síntomas se encuentran, fundamentalmente, la perdida de la visión central con pérdida de agudeza visual, fotofobia, dificultad para adaptarse a la oscuridad y problemas en la percepción de los colores. Generalmente se mantiene la visión periférica.

Los síntomas empiezan a detectarseen la primera o segunda década de vida y las funciones visuales suelen ir degenerando con una progresión que varía con el tiempo. En ocasiones los síntomas aparecen en edades tempranas de la edad adulta e incluso con posterioridad. Algunos estudios establecen una relación entre la edad del diagnóstico y el tipo de mutación.

Son diversos los ensayos que se encuentran probando diferentes terapias para tratar la enfermedad de Stargardthoy nos vamos a centrar en ZIMURA™, novedosa terapia por la diana que se ha definido como tratamiento de la enfermedad de Stargardtalguien pensó ‘’parece que si actuamos sobre el complemento, podemos tener algún éxito’’

Mucha gente conoce los estudios con tratamientos orales para eliminar los residuos tóxicos de lipofuscina, las terapias génicas o de células madres; pero el complemento, ¿qué es eso…? Intentaremos explicar qué es y para qué sirve, e intentaremos razonar sobre ZIMURA™.