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Fuente:  Mácula-retina

Un consorcio europeo impulsado por la compañía biofarmacéutica Katairo y formado por cinco hospitales oftalmológicos: Radboud University Medical Center de Holanda, el Hospital Universitario Southampton del NHS Foundation Trust, la Leiden University Medical Center de Holanda, el San Raffaele Hospital de Milán, el Centro de Oftalmología Universitäts-Augenklinik de Tübingen más la Organización de investigación por contrato (CRO)Smerud Medical Research con sede en Oslo y filiales en Alemania y Reino Unido, ha recibido 6 millones de euros del programa de la UE “Horizonte 2020” para promover el estudio de eficacia clínica con Remofuscin, un tratamiento desarrollado por Katairo.

Bajo el nombre del proyecto “Soraprazan“, que es el nombre INN (International Nonproprietary Name) del ingrediente activo del Remofuscin, se está preparando y realizando un ensayo clínico de prueba de concepto (POC) con remofuscina para la enfermedad de Stargardt.

La acumulación anormal de lipofuscina en las células del EPR es un sello distintivo de la enfermedad de Stargardt. Como la lipofuscina no puede eliminarse de las células del EPR en los ojos ni de forma espontánea ni con terapias existentes, la acumulación de lipofuscina en las células del EPR de los ojos provoca la degradación de las células del EPR y, por consiguiente, un empeoramiento de la agudeza visual y ceguera. Soraprazan fue capaz de mostrar la eliminación de la lipofuscina en las células del EPR. El objetivo del ensayo de fase II en este proyecto es evaluar el ahorro y la eficacia o el tratamiento con Soraprazan por vía oral en comparación con el placebo.

El ensayo clínico está programado para comenzar en el cuarto trimestre de 2018 con duración hasta el final de 2021. Este proyecto ha recibido financiación del programa de investigación e innovación Horizonte 2020 de la Unión Europea en virtud del acuerdo de subvención n. ° 779317.

 

El papel de la Lipofuscina en Stargardt y DMAE seca

La lipofuscina es un producto del desecho metabólico depositado durante la vida en varios tejidos celulares del cuerpo que no se dividen. El epitelio pigmentario de la retina (EPR) es una capa celular de la parte posterior del ojo que no se divide y que acumula lipofuscina.

Los depósitos de lipofuscina en las células del EPR junto con la formación de drusas es una de las caracterśticas de la enfermedad de Stargardt (STGD) y la patogénesis de la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca). En los ojos humanos, la lipofuscina llega a ocupar una parte importante del volumen citoplásmico del EPR. Esto ocurre en todos nosotros con la edad o en los jóvenes debido a un defecto genético que conduce a la enfermedad de Stargardt.