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Fuente: Diariomédico

 

Voretigene neparvovec es una terapia génica de una sola aplicación dirigida a la pérdida de visión debido a una mutación genética en las dos copias del gen RPE65. Este tratamiento puede restaurar la visión y mejorar la vista en pacientes con suficientes células de retina viables.

Novartis anuncia que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Luxturna (voretigene neparvovec), una terapia génica de una sola aplicación para el tratamiento de pacientes con pérdida de visión debido a una mutación genética en las dos copias del gen RPE65 y que tienen suficientes células de la retina viables.

Las personas que nacen con mutaciones en las dos copias del gen RPE65 pueden experimentar una pérdida de visión profunda desde una edad temprana y la mayoría de pacientes progresan a ceguera completa.

Según informa la compañía, la copia operativa del gen RPE65 que proporciona Luxturna puede restaurar la visión y mejorar la vista en niños y adultos con suficientes células de retina viables.

Esta aprobación “es trascendental para los pacientes, dado que hasta la fecha no ha habido opciones de tratamiento farmacológico”, afirma Christina Faesser, presidenta de Retina International, una organización que agrupa a más de 43 organizaciones de pacientes de todo el mundo que promueven la investigación para encontrar tratamientos para enfermedades degenerativas retinianas hereditarias.

“El acceso a este tratamiento podría llegar a reducir la considerable carga física, emocional y financiera que esta enfermedad tiene para los pacientes y sus familias”.

“Es emocionante practicar la medicina en un momento en que podemos ofrecer opciones a niños y adultos en la lucha contra la ceguera“, señala Bart Leroy, oftalmólogo y genetista clínico, profesor y director del departamento de Oftalmología en el Hospital de Gante, Bélgica, y director de la Retinal Degenerations Clinic en el Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos). “Después de más de 20 años de investigación en terapia génica, finalmente hay un futuro prometedor por delante para el tratamiento de trastornos genéticos oculares raros”.