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NOTICIAS Y NOVEDADES

SalioGen desarrolla una nueva terapia de inserción genética para la enfermedad de Stargardt

SalioGen Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias para una amplia gama de afecciones, incluidas enfermedades hereditarias de la retina, ha anunciado el desarrollo de SGT-1001, una terapia emergente para la enfermedad de Stargardt (mutaciones ABCA4) , como programa líder para avanzar en su novedosa plataforma Gene Coding TM.   . La empresa planea lanzar un ensayo clínico para SGT-1001 en el primer semestre de 2025. El Fondo RD, el brazo de filantropía de riesgo de la Fundación, es un inversor en la empresa.

La plataforma Gene Coding de SalioGen funciona agregando nuevo código genómico para activar, desactivar o modificar la función genética. La codificación genética se basa en enzimas de ingeniería genómica derivadas de mamíferos llamadas Saliogase TM . Saliogase integra perfectamente ADN nuevo de cualquier tamaño (p. ej., un gen completo) en ubicaciones genómicas definidas y precisas.

La tecnología de SalioGen está diseñada para ser más eficiente y confiable que otros enfoques de edición y modificación de genes (por ejemplo, CRISPR/Cas9) porque no implica la rotura de la doble cadena y la posterior reparación (un proceso llamado recombinación homóloga) del objetivo. gene.

La empresa ha desarrollado una nanopartícula a base de lípidos para administrar la saliogasa y el nuevo ADN, que puede ser prácticamente de cualquier tamaño. Por el contrario, los sistemas de administración viral actuales para terapias de aumento genético están limitados en el tamaño de la carga genética que pueden administrar. Muchos genes de enfermedades de la retina, incluido ABCA4, son demasiado grandes para los contenedores virales utilizados en estos sistemas.

SGT-1001 está destinado a ser un tratamiento único administrado mediante una inyección subretiniana.

«Estamos entusiasmados de ver a SalioGen anunciar un candidato de tratamiento para la enfermedad de Stargardt, una enfermedad progresiva de la retina que a menudo causa una pérdida significativa de la visión central y ceguera legal», dice Rusty Kelley, PhD, director gerente de RD Fund. “Actualmente no existen terapias para la enfermedad de Stargardt. Nos complace que nuestra inversión esté ayudando a la empresa a hacer avanzar el SGT-1001 hacia un primer estudio en humanos, un paso más hacia la satisfacción de una importante necesidad insatisfecha”. 

Jornada enfermedades raras «Necesidades asistenciales»

Asociación Retina Madrid y Fundación Retina España estuvieron presentes en la Jornada de enfermedades raras “Necesidades asistenciales” que se celebró en la Fundación Jiménez Díaz el pasado lunes 22 de abril.
En la Jornada participaron importantes autoridades científicas como Carmen Ayuso. Jefa de grupo U 704 CIBER Enfermedades Raras. Directora científica IIS-FJD o Pablo Lapunzina. Director Científico del CIBER Enfermedades Raras
La Jornada también contó con la voz de los pacientes y sus familias para poder expresar de primera mano las necesidades asistenciales en general y también las necesidades específicas en el propio hospital “Fundación Jiménez Díaz”.
Guadalupe Iglesias, asociada de Retina Madrid, fue una de las participantes que contó su propia experiencia personal sobre como convive con una patología visual y también expresó y trasladó las necesidades del colectivo de personas con baja visión.
Cabe reseñar que la Fundación Jiménez Díaz cuenta con un servicio de acompañamiento dirigido a pacientes con discapacidad o personas mayores con dificultades para orientarse en el hospital. El servicio consiste en el total acompañamiento al paciente durante toda la estancia en el hospital y el apoyo en todo tipo de gestiones administrativas dentro del recinto hospitalario. Para contar con este servicio gratuito prestado por la ONG “Nadie solo” el paciente debe dirigirse a Atención al paciente del Hospital y le será asignado un voluntario para el total acompañamiento del usuario.

Jornada «Conocer más sobre la situación actual de las ER en España»

El próximo martes, 23 de abril, se celebra una jornada junto a la Fundación Ramón Areces y el CIBERER para Conocer más sobre la situación actual de las ER en España.

La jornada tiene como objetivo desentrañar, con la ayuda y la colaboración de diferentes entidades, las complejidades asociadas al diagnóstico, el tratamiento y la gestión de los pacientes con enfermedades raras dentro de España. Identificar retos, oportunidades y las consecuencias de estos, será la tarea a desempeñar de los expertos invitados.

Plan adapta 2024 Ayuntamiento de Madrid

Plan adapta 2024 Ayuntamiento de Madrid El Ayuntamiento de Madrid convoca la quinta edición de las ayudas y subvenciones del Plan Adapta Madrid 2024 al que se destinan ayudas económicas a personas con discapacidad

La ONCE convoca una subvención para «Ayudas en la Investigación de la Visión»

La ONCE convoca una subvención para «Ayudas en la Investigación de la Visión» de la mano de uno de los fines de la Institución de promover la prevención y detección precoz de patologías causantes de ceguera, con especial atención a las necesidades de los grupos de personas afiliadas de atención prioritaria.

Descubriendo la retina: desde Cajal a nuestros días

Presentamos la inauguración de la exposición “Descubriendo la retina: desde Cajal a nuestros días”, que se va a realizar en Madrid desde el próximo 5 de abril de 2024 a las 12:00h en el Salón de Actos del CIB Margarita Salas, pero la exposición estará disponible hasta el próximo 31 de mayo.

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