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Ascidian Therapeutics anuncia la primera IND para un editor de exones de ARN mientras la FDA aprueba el plan de ensayo y acelera el ACDN-01 en la enfermedad de Stargardt.

La empresa de biotecnología Ascidian Therapeutics ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para su nuevo fármaco en investigación ACDN-01, destinado al tratamiento de la enfermedad de Stargardt, la forma más común de degeneración macular hereditaria que carece de tratamientos aprobados por la FDA. ACDN-01, el primer editor de exones de ARN en etapa clínica, ha obtenido la designación Fast Track, lo que acelerará su desarrollo clínico.
La terapia se dirige a la causa genética de la enfermedad de Stargardt, causada por mutaciones en el gen ABCA4. Se espera que Ascidian inicie el estudio de fase 1/2 STELLAR en la primera mitad de 2024, evaluando la seguridad y eficacia de ACDN-01 administrado por inyección subretiniana. La aprobación de la FDA representa un hito significativo en el campo de la edición de ARN, según Michael Ehlers, CEO interino de Ascidian Therapeutics. Byron L. Lam, director del Centro de Investigación de Enfermedades Hereditarias de la Retina, considera que este enfoque terapéutico es único y novedoso para abordar los desafíos de la enfermedad de Stargardt.

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