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Ascidian Therapeutics anuncia la primera IND para un editor de exones de ARN mientras la FDA aprueba el plan de ensayo y acelera el ACDN-01 en la enfermedad de Stargardt.

La empresa de biotecnología Ascidian Therapeutics ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para su nuevo fármaco en investigación ACDN-01, destinado al tratamiento de la enfermedad de Stargardt, la forma más común de degeneración macular hereditaria que carece de tratamientos aprobados por la FDA. ACDN-01, el primer editor de exones de ARN en etapa clínica, ha obtenido la designación Fast Track, lo que acelerará su desarrollo clínico.
La terapia se dirige a la causa genética de la enfermedad de Stargardt, causada por mutaciones en el gen ABCA4. Se espera que Ascidian inicie el estudio de fase 1/2 STELLAR en la primera mitad de 2024, evaluando la seguridad y eficacia de ACDN-01 administrado por inyección subretiniana. La aprobación de la FDA representa un hito significativo en el campo de la edición de ARN, según Michael Ehlers, CEO interino de Ascidian Therapeutics. Byron L. Lam, director del Centro de Investigación de Enfermedades Hereditarias de la Retina, considera que este enfoque terapéutico es único y novedoso para abordar los desafíos de la enfermedad de Stargardt.

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Día Mundial de la Visión: La Baja Visión Existe

Hoy, en el Día Mundial de la Visión, desde la Asociación Retina Madrid queremos destacar la importancia de visibilizar la baja visión. La visión no es un concepto que se mida en términos absolutos, no se reduce a «ver» o «no ver», si no que existen condiciones intermedias, lo que conforma la baja visión y afecta de diversas maneras a quienes la padecen. Es fundamental que estas realidades sean comprendidas para que las personas con distrofias hereditarias de retina puedan recibir el apoyo adecuado y vivir de manera plena.

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Un año más, con motivo del Día Mundial de la Visión que se celebra el segundo jueves de octubre, la Fundación SEO ha vuelto a organizar un encuentro online con diferentes asociaciones de pacientes con problemas de visión para debatir y profundizar en el conocimiento de dichas enfermedades y abordar futuros retos.

La innovadora tecnología incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanzas para restaurar la visión en discapacidad visual de causa genética.

La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y el trabajo pionero del Prof. Ernst Bamberg en el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollada por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren discapacidades visuales causadas genéticamente. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible a todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: la retinosis pigmentaria (RP) y la enfermedad de Stargardt. La compañía ahora planea buscar la aprobación de la terapia y expandirse a indicaciones terapéuticas amplias.

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