La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

Atsena Therapeutics Anuncia Resultados Positivos a 12 Meses en Ensayo Clínico de ATSN-101 para Tratar la Amaurosis Congénita de Leber

Atsena Therapeutics ha anunciado datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de su ensayo clínico de fase I/II para ATSN-101, una terapia génica destinada al tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA1) causada por mutaciones bialélicas en GUCY2D. Los resultados muestran mejoras clínicamente significativas en la visión con la dosis más alta de ATSN-101, y se observa que la terapia es bien tolerada, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. Estos hallazgos respaldan la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la terapia génica subretiniana.

Los datos de 12 meses se presentarán en la 47ª Reunión Anual de la Sociedad de Mácula. ATSN-101 ha recibido recientemente la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA y también la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de LCA1. La LCA1 es una enfermedad ocular genética que provoca ceguera o discapacidad visual temprana y grave, y actualmente no hay tratamientos aprobados.

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Día Mundial de la Visión: La Baja Visión Existe

Hoy, en el Día Mundial de la Visión, desde la Asociación Retina Madrid queremos destacar la importancia de visibilizar la baja visión. La visión no es un concepto que se mida en términos absolutos, no se reduce a «ver» o «no ver», si no que existen condiciones intermedias, lo que conforma la baja visión y afecta de diversas maneras a quienes la padecen. Es fundamental que estas realidades sean comprendidas para que las personas con distrofias hereditarias de retina puedan recibir el apoyo adecuado y vivir de manera plena.

¡NO TE PIERDAS ESTE JUEVES LA SESIÓN ONLINE DEL DÍA MUNDIAL DE LA VISIÓN!

Un año más, con motivo del Día Mundial de la Visión que se celebra el segundo jueves de octubre, la Fundación SEO ha vuelto a organizar un encuentro online con diferentes asociaciones de pacientes con problemas de visión para debatir y profundizar en el conocimiento de dichas enfermedades y abordar futuros retos.

La innovadora tecnología incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanzas para restaurar la visión en discapacidad visual de causa genética.

La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y el trabajo pionero del Prof. Ernst Bamberg en el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollada por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren discapacidades visuales causadas genéticamente. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible a todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: la retinosis pigmentaria (RP) y la enfermedad de Stargardt. La compañía ahora planea buscar la aprobación de la terapia y expandirse a indicaciones terapéuticas amplias.

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