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Atsena Therapeutics Anuncia Resultados Positivos a 12 Meses en Ensayo Clínico de ATSN-101 para Tratar la Amaurosis Congénita de Leber

Atsena Therapeutics ha anunciado datos positivos de seguridad y eficacia a los 12 meses de su ensayo clínico de fase I/II para ATSN-101, una terapia génica destinada al tratamiento de la amaurosis congénita de Leber (LCA1) causada por mutaciones bialélicas en GUCY2D. Los resultados muestran mejoras clínicamente significativas en la visión con la dosis más alta de ATSN-101, y se observa que la terapia es bien tolerada, sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. Estos hallazgos respaldan la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la terapia génica subretiniana.

Los datos de 12 meses se presentarán en la 47ª Reunión Anual de la Sociedad de Mácula. ATSN-101 ha recibido recientemente la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) de la FDA y también la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de LCA1. La LCA1 es una enfermedad ocular genética que provoca ceguera o discapacidad visual temprana y grave, y actualmente no hay tratamientos aprobados.

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