Beacon Therapeutics anunció la seguridad y eficacia a los 12 meses del ensayo en fase 2 SKYLINE en pacientes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
Los resultados indicaron que el tratamiento con una dosis alta de AGTC- 501 respondió en el 63% de los ojos, mejorando en la sensibilidad retiniana de al menos 5 áreas específicas de la retina. Fue bien tolerado, sin observarse eventos adversos clínicamente significativos.
Por otra parte, las tasas de respuesta en los ojos tratados con una dosis baja de AGTC- 501 fueron comparables a las observadas en los ojos no tratados dentro del mismo grupo de dosis alta (0% en ambos casos). Los pacientes que recibieron dosis alta mostraron mejoras sustanciales en la función visual, incluida la sensibilidad retiniana media.
La XLRP es una enfermedad huérfana causada mayoritariamente por mutaciones en el gen regulador de la GTPasa en la retinosis pigmentaria. AGTC- 501 expresa la proteína RPGR en toda su estructura, por lo que se espera que restablezca la función de los fotoreceptores tanto de los conos como de los bastones, lo que convierte en un tratamiento idóneo para mejorar la vida de los pacientes con XLRP.
Todo lo anterior representa un avance positivo en el desarrollo de AGTC- 501 para el tratamiento de XLRP, una enfermedad que conduce a la ceguera.
