La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

Expectativas positivas ante la novedosa estrategia terapéutica para tratar enfermedades oculares graves.

La Universidad de Barcelona se une a un consorcio liderado por Miramoon Pharma para desarrollar un prometedor tratamiento contra las enfermedades hereditarias de la retina, especialmente la retinosis pigmentaria (RP). Esta enfermedad genética rara, causante de la pérdida de visión en niños y adultos jóvenes, carece de un tratamiento estándar eficaz. El proyecto busca crear un fármaco innovador que se aplique mediante gotas, con la ventaja de poder combinarse con otras terapias, como la terapia génica.

El compuesto desarrollado por Miramoon Pharma ha mostrado eficacia en modelos animales al retrasar la neurodegeneración de la retina asociada a la RP. La novedosa molécula actúa como neuroprotector al modular los niveles de calcio intracelular y neutralizar especies reactivas de oxígeno, factores vinculados a la muerte de los fotorreceptores. La investigadora de la Universidad de Barcelona, Ana Méndez Zunzunegui, destaca la amplia aplicabilidad del enfoque farmacológico a diversas distrofias retinianas hereditarias.

El consorcio, que incluye la participación de la Universidad del País Vasco, la Fundación INiBICA y el CIB Margarita Salas, tiene como objetivo avanzar hacia ensayos clínicos de fase I/II. El compuesto no invasivo administrado mediante gotas ofrece una alternativa menos costosa y riesgosa en comparación con los tratamientos actuales, que a menudo requieren inyecciones intraoculares invasivas.

 El proyecto cuenta con financiación pública-privada y busca ampliar su estudio a otras enfermedades hereditarias de la retina, como la amaurosis congénita de Leber, la degeneración macular y la retinopatía diabética.

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