La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

Terapia Génica para Retinosis Pigmentaria ligada al cromosoma X

Fuente: MeiraGtx

MeiraGTx Holdings, una compañía de terapia génica en fase de ensayo clínico integrada verticalmente, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado las designaciones de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y de Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP) para AAV-RPGR, la terapia génica en investigación de MeiraGTx para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR.

MeiraGTx y Janssen Pharmaceuticals, Inc. (Janssen), que parte de Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson, están desarrollando conjuntamente AAV-RPGR como parte de una colaboración más amplia para desarrollar y comercializar terapias génicas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina.

La designación PRIME se otorgó en base a los datos clínicos de MeiraGTx y el ensayo de fase 1/2 en curso de Janssen de AAV-RPGR en pacientes con XLRP (NCT03252847). AAV-RPGR es la única terapia génica en desarrollo para el tratamiento de XLRP que recibe la designación PRIME.

La Retinosis Pigmentaria ligada al cromosoma X es una enfermedad grave que causa un rápido avance hacia la ceguera y la pérdida total de visión en la mayoría de los pacientes en la cuarta década», dijo Alexandria Forbes, Ph.D., presidenta y directora ejecutiva de MeiraGTx. «Las personas que padecen esta enfermedad devastadora actualmente viven sin opciones de tratamiento, y nos complace que la EMA haya reconocido el potencial que esta terapia génica en investigación brinda a los pacientes. Esperamos trabajar estrechamente con la EMA, las comunidades de pacientes y clínicas, y nuestro socio Janssen para acelerar potencialmente el desarrollo clínico de AAV-RPGR y brindar una terapia muy necesaria para las personas afectadas por XLRP «.

Para ser elegible para PRIME, los medicamentos deben ser de gran interés para la salud pública y condiciones específicas cuando exista una necesidad médica insatisfecha. Para determinar la elegibilidad de PRIME, la EMA considera si los datos disponibles sugieren que el producto puede ofrecer una ventaja terapéutica importante a los pacientes en una indicación dada a través de una mejora clínicamente significativa, como tener un impacto en la prevención, el inicio y la duración de la afección. , o mejorando la morbilidad o mortalidad de la enfermedad. Para ser aceptado para PRIME, los datos clínicos iniciales deben demostrar el potencial del medicamento para beneficiar a pacientes con necesidades médicas no cubiertas. 

El estado ATMP se otorga a los medicamentos que se basan en genes, tejidos o células y pueden ofrecer oportunidades innovadoras para el tratamiento de la enfermedad. Todos los medicamentos de terapia avanzada están autorizados centralmente a través de la EMA y pueden beneficiarse de un solo procedimiento de evaluación y autorización.

Para obtener más información sobre el ensayo clínico en curso, visite https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03252847.

Sobre AAV-RPGR

AAV-RPGR es una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con XLRP causada por mutaciones en la forma específica del ojo del gen RPGR (RPGR ORF15). AAV-RPGR está diseñado para entregar copias funcionales del gen RPGR al espacio subretiniano para mejorar y preservar la función visual. MeiraGTx y su socio de desarrollo Janssen están llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1/2 de AAV-RPGR en pacientes con XLRP con mutaciones en RPGR ORF15. La AAV-RPGR ha recibido las designaciones Fast Track y de Medicamento Huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y las designaciones PRIME, ATMP y Huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

Lo más reciente:

COMUNICADO CONJUNTO SERV / SEO SOBRE EL USO FRAUDULENTO DE LA TERAPIA INDIBA EN LA DMAE Y OTRAS ENFERMEDADES OCULARES

La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es una de las principales causas de discapacidad visual y ceguera legal en nuestros país. Se distinguen dos formas avanzadas de la misma. La forma neovascular o húmeda se caracteriza por el crecimiento de vasos anómalos, que exudan líquido y sangre en la retina. Su tratamiento consiste en inyecciones intraoculares de fármacos, que deben ser aplicadas con periodicidad, bajo el estricto criterio de un médico oftalmólogo.

XXV JORNADAS PREMIOS FUNFALUCE 2023

El pasado 1 de diciembre, la Asociación Retina Madrid, como miembro de la Federación de Asociaciones de Retinosis Pigmentaria en España (FARPE), participó en las XXV Jornadas de los Premios FUNDALUCE 2023. La Asociación Retina Madrid y la Fundación Retina España, apoyan como cada año la investigación en distrofias hereditarias de retina, colaborando económicamente en este proyecto que contribuye al impulso de la investigación y desarrollo de terapias innovadoras. Este compromiso financiero forma parte de nuestra labor continua por garantizar que los recursos necesarios lleguen a los investigadores que abordan estas enfermedades poco frecuentes.

WEBINAR Estrategias para conocer mejor las enfermedades raras oculares

Otra fecha importante para apuntar en la agenda es el 20 de diciembre de 2023 a las 19:00h, ONERO esta preparando un Webinar para despedir el año con todos vosotros: Estrategias para conocer mejor las enfermedades raras oculares.
Para ello contaremos con ponentes de primer nivel que nos explicarán como interpretar un informe oftalmológico, un estudio molecular y en que consiste un ensayo clínico. Además, hablaremos de la nueva nomenclatura que se usa en las enfermedades genéticas.

¿Hablamos?
1
Escanea el código
Hola, ¿tienes alguna consulta?