Fuente: MeiraGtx
MeiraGTx Holdings, una compañía de terapia génica en fase de ensayo clínico integrada verticalmente, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado las designaciones de Medicamentos Prioritarios (PRIME) y de Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP) para AAV-RPGR, la terapia génica en investigación de MeiraGTx para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR.
MeiraGTx y Janssen Pharmaceuticals, Inc. (Janssen), que parte de Janssen Pharmaceutical Companies de Johnson & Johnson, están desarrollando conjuntamente AAV-RPGR como parte de una colaboración más amplia para desarrollar y comercializar terapias génicas para el tratamiento de enfermedades hereditarias de la retina.
La designación PRIME se otorgó en base a los datos clínicos de MeiraGTx y el ensayo de fase 1/2 en curso de Janssen de AAV-RPGR en pacientes con XLRP (NCT03252847). AAV-RPGR es la única terapia génica en desarrollo para el tratamiento de XLRP que recibe la designación PRIME.
La Retinosis Pigmentaria ligada al cromosoma X es una enfermedad grave que causa un rápido avance hacia la ceguera y la pérdida total de visión en la mayoría de los pacientes en la cuarta década», dijo Alexandria Forbes, Ph.D., presidenta y directora ejecutiva de MeiraGTx. «Las personas que padecen esta enfermedad devastadora actualmente viven sin opciones de tratamiento, y nos complace que la EMA haya reconocido el potencial que esta terapia génica en investigación brinda a los pacientes. Esperamos trabajar estrechamente con la EMA, las comunidades de pacientes y clínicas, y nuestro socio Janssen para acelerar potencialmente el desarrollo clínico de AAV-RPGR y brindar una terapia muy necesaria para las personas afectadas por XLRP «.
Para ser elegible para PRIME, los medicamentos deben ser de gran interés para la salud pública y condiciones específicas cuando exista una necesidad médica insatisfecha. Para determinar la elegibilidad de PRIME, la EMA considera si los datos disponibles sugieren que el producto puede ofrecer una ventaja terapéutica importante a los pacientes en una indicación dada a través de una mejora clínicamente significativa, como tener un impacto en la prevención, el inicio y la duración de la afección. , o mejorando la morbilidad o mortalidad de la enfermedad. Para ser aceptado para PRIME, los datos clínicos iniciales deben demostrar el potencial del medicamento para beneficiar a pacientes con necesidades médicas no cubiertas.
El estado ATMP se otorga a los medicamentos que se basan en genes, tejidos o células y pueden ofrecer oportunidades innovadoras para el tratamiento de la enfermedad. Todos los medicamentos de terapia avanzada están autorizados centralmente a través de la EMA y pueden beneficiarse de un solo procedimiento de evaluación y autorización.
Para obtener más información sobre el ensayo clínico en curso, visite https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03252847.
Sobre AAV-RPGR
AAV-RPGR es una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con XLRP causada por mutaciones en la forma específica del ojo del gen RPGR (RPGR ORF15). AAV-RPGR está diseñado para entregar copias funcionales del gen RPGR al espacio subretiniano para mejorar y preservar la función visual. MeiraGTx y su socio de desarrollo Janssen están llevando a cabo un ensayo clínico de fase 1/2 de AAV-RPGR en pacientes con XLRP con mutaciones en RPGR ORF15. La AAV-RPGR ha recibido las designaciones Fast Track y de Medicamento Huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y las designaciones PRIME, ATMP y Huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
