La Asociación Retina Madrid y Fundación Retina España visitaron el pasado viernes 16 de diciembre el Hospital La Paz de Madrid en el marco de esta jornada.
Sobre Luxturna en España
Entre las Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR) se encuentran la Amaurosis congénita de Leber, la distrofia retiniana grave de inicio en la infancia temprana y algunos casos de retinosis pigmentaria.
La Amaurosis congénita de Leber es la forma más temprana y la más severa de todas las DHR, responsable de los casos de ceguera en la primera década de la vida. La incidencia de esta patología se sitúa entre 2 y 3 casos por 100.000 nacimientos, representando entre el 10% y 18% de los casos de ceguera infantil.
La terapia génica aprobada con la denominación de Luxturna, es un tratamiento de reemplazo que consiste en la introducción de una copia del gen sano dentro de un virus. El virus, que no produce ninguna enfermedad, actúa como vehículo transportador del gen modificado.
El novedoso tratamiento se introduce en el espacio situado bajo la retina para conseguir infectar el epitelio pigmentario de ésta y producir la proteína RPE65 responsable del ciclo visual.
La jornada en el Hospital La Paz, permitió conocer el desarrollo de Luxturna en España, los pros y contras de este tratamiento, el detalle del protocolo de admisión de pacientes y el balance de esta aplicación terapéutica desde el punto de vista de los expertos profesionales.
Asistieron a la sesión, Raúl Gilabert y Mario del Val, presidente y secretario de ambas entidades.