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La innovadora tecnología incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanzas para restaurar la visión en discapacidad visual de causa genética.

La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y el trabajo pionero del Prof. Ernst Bamberg en el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollada por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren discapacidades visuales causadas genéticamente. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible a todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: la retinosis pigmentaria (RP) y la enfermedad de Stargardt. La compañía ahora planea buscar la aprobación de la terapia y expandirse a indicaciones terapéuticas amplias.

La ceguera y las deficiencias visuales causadas por enfermedades oculares genéticas como la retinosis pigmentaria, la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad plantean un importante desafío médico en todo el mundo. Estas enfermedades a menudo conducen a una pérdida progresiva de la visión y tienen un impacto sustancial en la calidad de vida de los afectados. Dado que las opciones de tratamiento actuales son limitadas, los enfoques innovadores como la plataforma MCO ofrecen ahora nuevas esperanzas. Por su capacidad para restaurar parcialmente la visión a través de la terapia génica, la plataforma tecnológica de Nanoscope podría representar un avance significativo en el tratamiento de estas graves enfermedades oculares.

Aplicación Terapéutica y Ensayos Clínicos

La tecnología CatCh ha sido integrada por Nanoscope Therapeutics como una de las tres subunidades de la proteína de fusión MCO-010, cada una de las cuales aporta propiedades complementarias activadas por la luz, que en conjunto dan como resultado un tratamiento con el potencial de restaurar la visión en entornos cotidianos. El novedoso enfoque terapéutico MCO-010 de Nanoscope ya se ha probado con éxito en múltiples estudios clínicos para la RP y la enfermedad de Stargardt. Además, la plataforma MCO ya se está probando y ha demostrado ser eficaz en primates no humanos con atrofia geográfica (AG) secundaria a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) avanzada.

El proceso de desarrollo y aprobación para MCO-010 se está revisando actualmente de manera intensiva. Nanoscope Therapeutics tiene como objetivo obtener la aprobación y está en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para explorar posibles vías aceleradas de comercialización. Estos esfuerzos podrían ayudar a que la terapia innovadora esté más rápidamente disponible para los pacientes que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.

La tecnología CatCh (canalrodopsina transportadora de calcio) fue desarrollada por el profesor Ernst Bamberg, uno de los pioneros en el campo de la optogenética, y sus colegas del Instituto Max Planck de Biofísica. CatCh, un mutante de Channelrhodopsin-2 con propiedades mejoradas, ofrece ventajas significativas, como una cinética más rápida y una mayor sensibilidad a la luz azul.

«Estamos entusiasmados de ver los beneficios mejorados de la plataforma MCO, que incorpora la tecnología CatCh del Instituto Max Planck de Biofísica, y ofrece una nueva esperanza para restaurar la visión en aquellos que sufren de afecciones degenerativas graves de la retina», dijo el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope Therapeutics, una compañía de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina (IRD) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular. «Nuestro acuerdo con Max Planck Innovation nos permite transformar descubrimientos científicos revolucionarios en soluciones terapéuticas efectivas. Con la entrega viral eficiente de la proteína de fusión no mamífera más compleja en bioingeniería, MCO-010, para tratar afecciones degenerativas graves de la retina causadas por muchas mutaciones genéticas diferentes, estamos en la cúspide del tratamiento de pacientes con grandes necesidades insatisfechas y de mejorar su calidad de vida de manera sostenible».

La Dra. Mareike Göritz, directora de Patentes y Licencias de Max Planck Innovation, añadió: «Las propiedades avanzadas de CatCh en combinación con la tecnología patentada de Nanoscope hacen de este un enfoque muy prometedor para el tratamiento de la terapia génica de las deficiencias visuales relacionadas con la retinosis. Estamos entusiasmados de seguir el desarrollo adicional y estaríamos encantados si los pacientes finalmente se beneficiaran de este enfoque innovador».

Nanoscope anunció recientemente los datos de 100 semanas del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y simulado de fase 2b/3 RESTORE en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también ha completado recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la AG secundaria a la DMAE.

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