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Nanoscope Therapeutics anuncia resultados prometedores de su ensayo clínico de terapia génica para la retinosis pigmentaria.

La compañía, con sede en Dallas, Texas, está lista para solicitar la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su terapia génica MCO-010, que podría convertirse en la primera opción de tratamiento independiente de las mutaciones genéticas subyacentes.

La terapia MCO-010 consiste en un gen que codifica la proteína MCO sensible a la luz, transportada por un vector de virus adenoasociado (AAV), que se administra mediante una única inyección intravítrea diseñada para restaurar la función de las células de la retina. En el ensayo clínico de fase 2b llamado RESTORE, esta terapia mostró resultados prometedores al lograr casi todos sus objetivos de eficacia primarios y secundarios.

Los resultados del ensayo demostraron una mejora estadísticamente significativa en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) en la semana 52 en los grupos de tratamiento con dosis alta y baja de MCO-010 en comparación con el grupo de control, lo que representa una marcada mejora en la visión. Esta mejora se mantuvo durante 76 semanas en pacientes que recibieron la dosis alta de la terapia genética. Además, el estudio encontró mejoras en otras medidas visuales, como la discriminación de formas y la prueba de movilidad.

Este ensayo representa un hito significativo, ya que es el primero en su tipo para una terapia genética RP independiente de la mutación y el único estudio que muestra una mejora LogMAR de 0,3 o más en la enfermedad degenerativa de la retina. Si se aprueba, MCO-010 podría tener un impacto positivo y significativo en las vidas de los pacientes afectados por esta enfermedad debilitante.

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