La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

ALKEUS PHARMACEUTICALS obtiene la designación de terapia innovadora para ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

Fuente: Mácula Retina

La FDA concede a Alkeus Pharmaceuticals la designación de terapia innovadora para ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt

ALK-001 (vitamina A C20-D3) es una forma de vitamina A modificada químicamente y desarrollada para tratar múltiples enfermedades degenerativas de la retina. El tratamiento en investigación se toma una vez al día. Los datos clínicos indican que el ALK-001 ralentiza de forma segura la progresión de la enfermedad de Stargardt al tiempo que preserva el ciclo visual normal. El ALK-001 es el único fármaco que ha recibido la designación de terapia innovadora para la enfermedad de Stargardt.

La enfermedad de Stargardt, también conocida como degeneración macular juvenil, se da en aproximadamente una de cada 10.000 personas y es el resultado de defectos genéticos en el gen ABCA4. La enfermedad se caracteriza por la acumulación prematura de lipofuscina en el epitelio pigmentario de la retina (EPR) del ojo y por la pérdida de visión. No existe cura ni tratamiento. Aunque la lipofuscina se considera un rasgo distintivo de la enfermedad de Stargardt, su mecanismo de formación y su papel en la patogénesis de la enfermedad son poco conocidos.

En este trabajo investigamos los efectos de la administración a largo plazo de vitamina A enriquecida con deuterio, vitamina A C20-D3, sobre la deposición de lipofuscina en el EPR y la función ocular. Los resultados apoyan la noción de que la lipofuscina se forma en parte como resultado de la reactividad aberrante de la vitamina A a través de la formación de dímeros de vitamina A, proporcionan evidencia de que la prevención de la dimerización de la vitamina A puede ralentizar los cambios fisiológicos de la retina relacionados con la enfermedad y tal vez la pérdida de la visión y sugieren que la administración de vitamina A C20-D3 puede ser una estrategia clínica potencial para mejorar los síntomas clínicos resultantes de los defectos genéticos ABCA4.

“Conseguir la designación de terapia innovadora es un hito transformador en la enfermedad de Stargardt“, dijo Leonide Saad, PhD, CEO de Alkeus Pharmaceuticals, en un comunicado de prensa de la compañía. “Los resultados de nuestro ensayo de fase 2 proporcionan una base sólida para la presentación y aprobación reglamentaria de ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. Estamos deseando trabajar con la FDA y otras agencias reguladoras para poder llevar ALK-001 a los pacientes lo antes posible.”

La FDA concedió a ALK-001 la designación de terapia innovadora tras revisar los datos del ensayo de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y enmascarado de Alkeus Pharmaceuticals para la enfermedad de Stargardt. Se espera que los datos del ensayo y de otros estudios en curso se comuniquen a lo largo del año. La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado por la FDA para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos experimentales prometedores. Anteriormente, la FDA concedió al ALK-001 la designación de medicamento huérfano.

También están en marcha los ensayos clínicos del ALK-001 para pacientes con degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE). Puede encontrar información sobre los ensayos clínicos y el uso compasivo en el sitio web de la empresa: www.alkeuspharma.com

Lo más reciente:

El Ministerio de Sanidad aprueba la creación de las especialidades de Genética Médica y Genética de Laboratorio.

El Ministerio de Sanidad aprueba la creación de las especialidades de Genética Médica y Genética de Laboratorio.
Ambas especialidades tendrán una duración de cuatro años.
En el caso de Genética Médica, el acceso estará reservado a los titulados en Medicina. Por su parte, la especialidad de Genética de Laboratorio estará abierta a titulados en Medicina, Farmacia, Biología, Química y Veterinaria.
La Genética Médica permitirá avanzar en el diagnóstico, prevención y tratamiento personalizado de enfermedades. La Genética de Laboratorio cubrirá un campo técnico clave en análisis moleculares y diagnóstico genético. Ambas responden a una demanda creciente de profesionales altamente cualificados.
Lee la noticia completa en la web del Ministerio des Sanidad: https://www.sanidad.gob.es/gabinete/notasPrensa.do?id=6697

Atsena Therapeutics anuncia datos clínicos positivos para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X

Atsena Therapeutics anuncia datos clínicos positivos de la Parte A del ensayo de fase I/II que evalúa la terapia génica ATSN-201 para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

Primer estudio XLRS que demuestra eficacia y datos de seguridad positivos en un ensayo de fase I/II

La mayoría de los pacientes demostraron lecturas de eficacia exitosas en las mediciones estructurales (cierre de esquisis foveal) y tuvieron una mejora significativa en las mediciones de la función visual, incluidas MP (microperimetría), BCVA (agudeza visual mejor corregida) y LLVA (agudeza visual con baja luminancia)

Avances en la terapia génica XLRP

Avances en la terapia génica XLRP
La Foundation Fighting Blindness (EE. UU.), miembro de Retina International, ha informado de avances en la fase 3 llamada «LUMEOS«, que evalúa la eficacia de la terapia génica bota-vec, desarrollada por Johnson & Johnson.

Investigadores y defensores instan a Johnson & Johnson (J&J) a presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para la terapia génica bota-vec ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), así como ante organismos reguladores de otras regiones, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Esto se produce tras la publicación de informes sobre mejoras significativas en la visión con la fase 3 LUMEOS en personas tratadas bilateralmente con la terapia génica bota-vec.

Puedes ver la noticia completa en la web de FARPE pinchando aquí: https://www.retinosisfarpe.org/avances-en-la-terapia-genica-xlrp-la-comunidad-exige-medidas-regulatorias/

¿Hablamos?
1
Escanea el código
Hola, ¿tienes alguna consulta?