ReNeuron, empresa que desarrolla terapias basadas en células madre, ha informado que los primeros tres pacientes con retinosis pigmentaria (RP) de la fase 2a del estudio, mostraron mejorías adicionales y sostenidas de la visión desde que recibieron las células progenitoras de la retina humana (hRPC) de la compañía. “Los pacientes (dos en torno a los 70 años y uno de 50) tenían algo de agudeza visual restante, y han mostrado una mejoría muy notable y muy temprana en la agudeza visual del orden de unas cuatro líneas de visión «, según las palabras de Richard Beckman, jefe médico de ReNeuron. Los pacientes recibieron una inyección subretiniana de una versión reformulada de las células madre hRPC utlizadas en la fase 1.

Las hRPC (células progenitoras de la retina humana) son células madre que han madurado hasta casi convertirse en fotorreceptores, las células que hacen posible la visión. El objetivo del tratamiento emergente es restaurar la visión en personas con RP y afecciones relacionadas, independientemente de la mutación que las cause, a diferencia de la terapia génica, y debería de ser válido para cualquier tipo de retinosis pigmentaria.

“Los resultados del ensayo de ReNeuron siguen siendo prometedores. Las mejoras en la agudeza visual, que reflejan la capacidad de percibir más detalles y leer letras más pequeñas, son especialmente alentadoras», dice Brian Mansfield, PhD, vicepresidente ejecutivo de investigación y director científico interino de la Foundation Fighting Blindness. «Esperamos informes adicionales del estudio clínico a medida que avance con más participantes».

El primer sujeto en la cohorte de la Fase 2a mostró una mejoría de 21 letras (4 líneas en un optotipo) en la agudeza visual a los 120 días de recibir el tratamiento. Anteriormente, ese sujeto había tenido una mejora de 20 letras a los 60 días.

El segundo sujeto en la cohorte de la Fase 2a mostró una mejoría de 25 letras (5 líneas en un optotipo) 60 días después de recibir el tratamiento. Anteriormente, ese sujeto había tenido una mejora de 15 letras a los 18 días.

El tercer sujeto en la cohorte de la Fase 2a mostró una mejoría de 23 letras (más de 4 líneas en un optotipo) a los 60 días de recibir el tratamiento. Anteriormente, ese sujeto había tenido una mejora de 14 letras a los 18 días.

Los pacientes reclutados para la Fase 2a tenían mejor visión  al inicio del ensayo que los de la Fase 1. Los de la Fase 1 del ensayo, enfocada principalmente a la seguridad del tratamiento, no experimentaron mejoras en la visión. La fase 1 demostró una excelente seguridad.

La Fundación Fighting Blindness financió a Michael Young, PhD, Massachusetts Eye and Ear, para estudios preclínicos y traslacionales con hRPCs, lo que ha ayudado a hacer posible el ensayo ReNeuron.

Los resultados más recientes de ReNeuron fueron presentados por Jason Comander, MD, PhD, investigador principal del ensayo en Massachusetts Eye and Ear, en la sexta cumbre anual de innovación de terapia génica y retinal el 26 de abril. La cumbre, organizada por la Fundación Fighting Blindness y Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University, precedió la reunión anual de 2019 de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) que tuvo lugar en Vancouver, Canadá, del 28 de abril al 2 de mayo.