La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la retinitis pigmentaria

Fuente: Helio

La FDA ha concedido la designación de medicamento huérfano para células fotorreceptoras inducidas químicamente para tratar la retinitis pigmentosa, según un comunicado de prensa de CiRC Biosciences.

La tecnología «permite la transdiferenciación química directa de fibroblastos en otros tipos de células utilizando un cóctel de moléculas pequeñas en un proceso de conversión química que toma menos de 2 semanas», dijo el comunicado.

Un estudio realizado en un modelo animal de retinitis pigmentosa encontró que las células fotorreceptoras inducidas químicamente llevaron «a la restauración parcial del reflejo pupilar y la función visual», dijo el comunicado.

Las células también se encuentran en etapas preclínicas de desarrollo de la atrofia forgeográfica degeneración macular relacionada con la edad y la retinitis pigmentaria avanzada, dijo el comunicado.

«Utilizar la terapia celular de CiRC Biosciences para restaurar potencialmente la visión en aquellos que viven con pérdida de visión causada por retinopatías y degeneración macular promueve nuestra misión de encontrar soluciones a algunos de los mayores desafíos del mundo», dijo Jeff Aronin, cofundador de CiRC Biosciences y presidente, fundador y CEO de Paragon Biosciences, en el comunicado.

Lo más reciente:

Jornada «Conocer más sobre la situación actual de las ER en España»

El próximo martes, 23 de abril, se celebra una jornada junto a la Fundación Ramón Areces y el CIBERER para Conocer más sobre la situación actual de las ER en España.

La jornada tiene como objetivo desentrañar, con la ayuda y la colaboración de diferentes entidades, las complejidades asociadas al diagnóstico, el tratamiento y la gestión de los pacientes con enfermedades raras dentro de España. Identificar retos, oportunidades y las consecuencias de estos, será la tarea a desempeñar de los expertos invitados.

¿Hablamos?
1
Escanea el código
Hola, ¿tienes alguna consulta?