La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

MeiraGTx, se enfoca en desarrollar tratamientos potencialmente curativos para pacientes que viven con enfermedades graves.

Ensayo clínico de Retinosis Pigmentaria ligado al X

Fuente: MeiraGTx

MeiraGTx es pionera en tecnologías transformadoras que permiten un control preciso de la expresión génica utilizando moléculas pequeñas orales patentadas. Su plataforma de regulación génica incluye ribointerruptores sintéticos, diseñados racionalmente para células de mamíferos. Este sistema de regulación génica proporciona una plataforma sin precedentes para el control espacial y temporal de la terapia génica, con amplias implicaciones para la aplicabilidad de los medicamentos genéticos para el tratamiento de una amplia gama de trastornos potenciales que no se limitan a las enfermedades hereditarias.

Actualmente cuentan con seis programas clínicos en curso, un programa de uso compasivo y una amplia cartera de programas preclínicos y de investigación.

Si bien inicialmente se centran  en las enfermedades de los ojos, las glándulas salivales y el sistema nervioso central, creemos que la terapia génica tiene un amplio potencial para tratar una variedad de afecciones.

Cada día trabajan para mejorar la vida de los pacientes a través de ciencia de vanguardia diseñada para tratar su enfermedad específica. Cada paciente merece el mejor tratamiento posible y con nuestra plataforma de terapia génica y nuestro proceso de fabricación altamente flexibles, creemos que podemos cumplir esa promesa.

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Lo más reciente:

El Ministerio de Sanidad aprueba la creación de las especialidades de Genética Médica y Genética de Laboratorio.

El Ministerio de Sanidad aprueba la creación de las especialidades de Genética Médica y Genética de Laboratorio.
Ambas especialidades tendrán una duración de cuatro años.
En el caso de Genética Médica, el acceso estará reservado a los titulados en Medicina. Por su parte, la especialidad de Genética de Laboratorio estará abierta a titulados en Medicina, Farmacia, Biología, Química y Veterinaria.
La Genética Médica permitirá avanzar en el diagnóstico, prevención y tratamiento personalizado de enfermedades. La Genética de Laboratorio cubrirá un campo técnico clave en análisis moleculares y diagnóstico genético. Ambas responden a una demanda creciente de profesionales altamente cualificados.
Lee la noticia completa en la web del Ministerio des Sanidad: https://www.sanidad.gob.es/gabinete/notasPrensa.do?id=6697

Atsena Therapeutics anuncia datos clínicos positivos para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X

Atsena Therapeutics anuncia datos clínicos positivos de la Parte A del ensayo de fase I/II que evalúa la terapia génica ATSN-201 para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

Primer estudio XLRS que demuestra eficacia y datos de seguridad positivos en un ensayo de fase I/II

La mayoría de los pacientes demostraron lecturas de eficacia exitosas en las mediciones estructurales (cierre de esquisis foveal) y tuvieron una mejora significativa en las mediciones de la función visual, incluidas MP (microperimetría), BCVA (agudeza visual mejor corregida) y LLVA (agudeza visual con baja luminancia)

Avances en la terapia génica XLRP

Avances en la terapia génica XLRP
La Foundation Fighting Blindness (EE. UU.), miembro de Retina International, ha informado de avances en la fase 3 llamada «LUMEOS«, que evalúa la eficacia de la terapia génica bota-vec, desarrollada por Johnson & Johnson.

Investigadores y defensores instan a Johnson & Johnson (J&J) a presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para la terapia génica bota-vec ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), así como ante organismos reguladores de otras regiones, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Esto se produce tras la publicación de informes sobre mejoras significativas en la visión con la fase 3 LUMEOS en personas tratadas bilateralmente con la terapia génica bota-vec.

Puedes ver la noticia completa en la web de FARPE pinchando aquí: https://www.retinosisfarpe.org/avances-en-la-terapia-genica-xlrp-la-comunidad-exige-medidas-regulatorias/

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