Una nueva regulación y registro que cubre los medicamentos en investigación exige la presentación de informes y apoya los ensayos multinacionales

Según EU Trials Tracker , una quinta parte de los ensayos clínicos que se llevan a cabo en la Unión Europea no informan sus resultados, y ni siquiera se incluye un breve resumen de sus hallazgos en un registro. Esto significa que los resultados negativos no siempre se hacen públicos, lo que podría distorsionar las evaluaciones de la eficacia de una intervención y ralentizar la investigación médica. Es un problema que el Consejo de la Unión Europea y el Parlamento Europeo intentaron resolver en 2014 cuando adoptaron el Reglamento de ensayos clínicos (CTR), un nuevo conjunto de reglas que rigen las solicitudes de ensayos clínicos. Ahora, a partir del 31 de enero, el CTR finalmente entró en vigencia y los investigadores esperan que cumpla con su objetivo de mejorar la transparencia.

Una de las estipulaciones clave del CTR es que obliga a informar los resultados del estudio dentro del año posterior a la conclusión del ensayo. El Reglamento también tiene como objetivo fomentar grandes colaboraciones multinacionales al permitir que las solicitudes para ensayos de medicamentos en investigación se presenten a través de un único portal central, independientemente de la ubicación propuesta para el ensayo dentro de la UE y el Espacio Económico Europeo, en lugar de presentarse por separado en cada uno. país donde se propone llevar a cabo el ensayo. 

«Es único en el mundo [y] brinda [a cada ensayo] acceso al entorno de investigación europeo con una población de más de 400 millones de personas ahora, y a todos los investigadores, clínicas [y] hospitales que están allí», Fergus Sweeney, jefe del Grupo de Trabajo de Estudios Clínicos y Fabricación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), le dice a The Scientist .

“Con el tiempo y a medida que la gente se acostumbre, será fácil para un investigador en París y [uno en] Berlín unirse y realizar un ensayo, mientras que ahora, en su mayoría, tienden a estar en silos dentro de cada estado miembro”. agrega Sweny. «Así que es realmente un objetivo importante ampliar los ensayos multinacionales, ya sean grandes ensayos, que necesitan muchos pacientes, o en enfermedades raras».

El retraso de ocho años entre la promulgación del CTR y la fecha de entrada en vigencia se debió a la necesidad de una nueva infraestructura, ya que la nueva regulación requería un registro unificado para los ensayos clínicos en la UE. Ahora, el nuevo portal de registro de ensayos, denominado Sistema de Información de Ensayos Clínicos ( CTIS ), ha superado una auditoría externa y está activo, explica Sweeney, aunque los patrocinadores de nuevos ensayos no están obligados a utilizarlo hasta el próximo año. El CTR estipula que para fines de enero de 2025, todos los ensayos clínicos en curso deben transferirse al nuevo registro. Esto se aplica a todos los ensayos de medicamentos en investigación que se llevan a cabo en al menos un estado miembro de la UE o del Espacio Económico Europeo. 

Además de permitir la presentación a través del sistema CTIS, la regulación requiere que las decisiones sobre las solicitudes de prueba incorporen una revisión por parte de la autoridad competente en cada estado miembro en el que se llevará a cabo el ensayo y una opinión del comité de ética en cada estado miembro, señala Sweeney. “Es una decisión única, y [luego] el juicio puede ejecutarse en ese estado miembro. . . . Es una ventanilla única para la aplicación de prueba”. O, para ponerlo en términos de regulación de investigación de EE. UU., sería como tener la solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) de la FDA, la solicitud de aprobación de ética de la Junta de Revisión Institucional (IRB) y el registro en Clinicaltrials.gov, todos presentados y decididos juntos, dice Sweeney.

Las nuevas reglas también requieren que los patrocinadores publiquen un resumen de los resultados del ensayo y un resumen para personas no especializadas en CTIS dentro de los 12 meses posteriores a la finalización del ensayo (o dentro de los seis meses, si el ensayo se llevó a cabo en niños). 

Till Bruckner, fundador de TranspariMED, una campaña de promoción para mejorar los informes de los ensayos, dice que cree que el nuevo sistema aumentará la transparencia, especialmente en lo que respecta a los resultados de los ensayos. “La importancia del registro es que constantemente hará públicos los resultados de cada ensayo dentro de un año. . . [que] acelera el proceso médico y reduce la falta de publicación de los resultados de los ensayos”. También dice que espera que el portal en sí mismo haga que el proceso de presentación de informes sea más sencillo. “Con el sistema anterior, era realmente engorroso cargar los resultados. . . . CTIS facilitará la presentación de informes, con suerte. Lo sabremos cuando se registren los primeros ensayos allí y se deban informar los resultados”. 

El CTR estipula además que los estados miembros deben establecer sanciones efectivas por el incumplimiento de los requisitos de presentación de informes, especialmente cuando se trata de información que se hará pública, dice Sweeney. “Tan pronto como el patrocinador publica ‘comienzo de reclutamiento’, está en el registro público”, señala, algo que no ocurría con el sistema anterior. Luego, cuando los investigadores informan que el juicio ha terminado, su fecha de finalización también pasa a formar parte del registro público, dice. «Pasar por el sistema único ofrece una enorme ventaja sobre [la base de datos de prueba anterior] EudraCT desde el punto de vista de la transparencia, la integridad de la transparencia y su seguimiento». 

Nicholas DeVito, investigador de la Universidad de Oxford que desarrolló y ejecuta el rastreador de ensayos de la UE que monitorea el informe de datos de los ensayos clínicos en la antigua base de datos de la UE, le dice a The Scientist  que está «ansioso por ver cómo la aplicación y la preparación de los resultados evolucionar, y sin duda estaremos atentos a eso”. Si bien el informe de resultados no se rastreaba automáticamente dentro del antiguo registro de ensayos de la UE, dicho sistema de auditoría está integrado en CTIS, explica Sweeney. “Podemos hacer un seguimiento de estos procesos: tanto los patrocinadores reciben una alerta, ‘es hora de que envíe sus resultados’, como los estados miembros, ‘el patrocinador X no envió, ya han pasado 12 meses’. . . . Además, el público podrá ver cuándo deberían haberse publicado los resultados y si están allí o no”.

DeVito esperaba un registro que fuera «un poco más sofisticado a primera vista, rivalizando quizás con Clinicaltrials.gov» en diseño y experiencia de usuario. Sin embargo, dice que el proceso de solicitud unificado en toda la UE «será de gran ayuda», ya que establece una responsabilidad clara y permite un seguimiento más fácil del cumplimiento, especialmente para los ensayos realizados en varios estados miembros, ya que se designará un estado miembro informante y tomar la iniciativa en la aplicación de prueba y el seguimiento. 

Si bien Brucker dice que, en general, CTIS es una mejora, señala que solo se aplica a los ensayos de medicamentos en investigación. «Los dispositivos médicos y todo lo que no está en esta categoría se pasa por alto, incluidos los ensayos de cirugía o radioterapia, cualquier ensayo que no se ajuste a esta definición limitada».