La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

FEDER – CuadERno de investigación. Medicamentos Huérfanos

Fuente: FEDER

Desde FEDER publican un tercer cuadERno de Investigación, en esta ocasión sobre medicamentos huérfanos, que son aquellos destinados a las enfermedades raras. En este número explican qué son, cuáles son las dificultades a las que se enfrentan las investigaciones en medicamentos huérfanos, y el proceso que sigue un medicamento desde su designación y autorización en Europa hasta que está accesible en España. 

Todo ello con un lenguaje sencillo y acompañado de gráficas que facilitan su comprensión 

También se ofrecen datos actualizados sobre el acceso y financiación de estos medicamentos en España y los plazos administrativos que ello conlleva. 

Desde FEDER y su Fundación saben la importancia que tiene que los pacientes y sus familias conozcan mejor el complejo itinerario que sigue un medicamento desde la fase de investigación hasta que llega al usuario final. Y porque actualmente solo un 10% de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento específico, es necesario que sigamos impulsando la investigación, cuyo objetivo final es el de poner a disposición de los enfermos un tratamiento que cure, total o parcialmente, su patología. 

En esta nueva publicación siguen contando con la colaboración de personas expertas y del CIBERER. 

Está disponible en el siguiente enlace: 

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Día Mundial de la Visión: La Baja Visión Existe

Hoy, en el Día Mundial de la Visión, desde la Asociación Retina Madrid queremos destacar la importancia de visibilizar la baja visión. La visión no es un concepto que se mida en términos absolutos, no se reduce a «ver» o «no ver», si no que existen condiciones intermedias, lo que conforma la baja visión y afecta de diversas maneras a quienes la padecen. Es fundamental que estas realidades sean comprendidas para que las personas con distrofias hereditarias de retina puedan recibir el apoyo adecuado y vivir de manera plena.

¡NO TE PIERDAS ESTE JUEVES LA SESIÓN ONLINE DEL DÍA MUNDIAL DE LA VISIÓN!

Un año más, con motivo del Día Mundial de la Visión que se celebra el segundo jueves de octubre, la Fundación SEO ha vuelto a organizar un encuentro online con diferentes asociaciones de pacientes con problemas de visión para debatir y profundizar en el conocimiento de dichas enfermedades y abordar futuros retos.

La innovadora tecnología incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanzas para restaurar la visión en discapacidad visual de causa genética.

La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y el trabajo pionero del Prof. Ernst Bamberg en el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollada por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren discapacidades visuales causadas genéticamente. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible a todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: la retinosis pigmentaria (RP) y la enfermedad de Stargardt. La compañía ahora planea buscar la aprobación de la terapia y expandirse a indicaciones terapéuticas amplias.

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