La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

FEDER – CuadERno de investigación. Medicamentos Huérfanos

Fuente: FEDER

Desde FEDER publican un tercer cuadERno de Investigación, en esta ocasión sobre medicamentos huérfanos, que son aquellos destinados a las enfermedades raras. En este número explican qué son, cuáles son las dificultades a las que se enfrentan las investigaciones en medicamentos huérfanos, y el proceso que sigue un medicamento desde su designación y autorización en Europa hasta que está accesible en España. 

Todo ello con un lenguaje sencillo y acompañado de gráficas que facilitan su comprensión 

También se ofrecen datos actualizados sobre el acceso y financiación de estos medicamentos en España y los plazos administrativos que ello conlleva. 

Desde FEDER y su Fundación saben la importancia que tiene que los pacientes y sus familias conozcan mejor el complejo itinerario que sigue un medicamento desde la fase de investigación hasta que llega al usuario final. Y porque actualmente solo un 10% de las enfermedades raras cuentan con un tratamiento específico, es necesario que sigamos impulsando la investigación, cuyo objetivo final es el de poner a disposición de los enfermos un tratamiento que cure, total o parcialmente, su patología. 

En esta nueva publicación siguen contando con la colaboración de personas expertas y del CIBERER. 

Está disponible en el siguiente enlace: 

Lo más reciente:

El Ministerio de Sanidad aprueba la creación de las especialidades de Genética Médica y Genética de Laboratorio.

El Ministerio de Sanidad aprueba la creación de las especialidades de Genética Médica y Genética de Laboratorio.
Ambas especialidades tendrán una duración de cuatro años.
En el caso de Genética Médica, el acceso estará reservado a los titulados en Medicina. Por su parte, la especialidad de Genética de Laboratorio estará abierta a titulados en Medicina, Farmacia, Biología, Química y Veterinaria.
La Genética Médica permitirá avanzar en el diagnóstico, prevención y tratamiento personalizado de enfermedades. La Genética de Laboratorio cubrirá un campo técnico clave en análisis moleculares y diagnóstico genético. Ambas responden a una demanda creciente de profesionales altamente cualificados.
Lee la noticia completa en la web del Ministerio des Sanidad: https://www.sanidad.gob.es/gabinete/notasPrensa.do?id=6697

Atsena Therapeutics anuncia datos clínicos positivos para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X

Atsena Therapeutics anuncia datos clínicos positivos de la Parte A del ensayo de fase I/II que evalúa la terapia génica ATSN-201 para tratar la retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS)

Primer estudio XLRS que demuestra eficacia y datos de seguridad positivos en un ensayo de fase I/II

La mayoría de los pacientes demostraron lecturas de eficacia exitosas en las mediciones estructurales (cierre de esquisis foveal) y tuvieron una mejora significativa en las mediciones de la función visual, incluidas MP (microperimetría), BCVA (agudeza visual mejor corregida) y LLVA (agudeza visual con baja luminancia)

Avances en la terapia génica XLRP

Avances en la terapia génica XLRP
La Foundation Fighting Blindness (EE. UU.), miembro de Retina International, ha informado de avances en la fase 3 llamada «LUMEOS«, que evalúa la eficacia de la terapia génica bota-vec, desarrollada por Johnson & Johnson.

Investigadores y defensores instan a Johnson & Johnson (J&J) a presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para la terapia génica bota-vec ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), así como ante organismos reguladores de otras regiones, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Esto se produce tras la publicación de informes sobre mejoras significativas en la visión con la fase 3 LUMEOS en personas tratadas bilateralmente con la terapia génica bota-vec.

Puedes ver la noticia completa en la web de FARPE pinchando aquí: https://www.retinosisfarpe.org/avances-en-la-terapia-genica-xlrp-la-comunidad-exige-medidas-regulatorias/

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