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Ocugen administra dosis al primer paciente en un ensayo de terapia génica para un trastorno ocular hereditario

Ocugen dijo el pasado 10 de noviembre que ha administrado la dosis al primer paciente en un ensayo de fase I/II de OCU410ST, una terapia génica que está evaluando como tratamiento para la enfermedad de Stargardt.

En el ensayo GARDian, la empresa de biotecnología con sede en Malvern, Pensilvania, está evaluando la seguridad y eficacia de la OCU410ST en el tratamiento de la enfermedad ocular rara y hereditaria, que hace que los pacientes pierdan progresivamente la visión. La primera fase del estudio es un estudio multicéntrico, abierto y con rango de dosis, mientras que la fase II es un estudio de expansión de dosis en el que los investigadores aleatorizarán a pacientes adultos y pediátricos para que reciban una de las dos dosis OCU410ST o a un grupo de control no tratado.

OCU410ST utiliza un vector viral adenoasociado para administrar una copia funcional del gen RORA, que se cree que regula las vías asociadas con la enfermedad, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular. En el ensayo GARDian, los pacientes recibirán una dosis de la terapia génica en un ojo, administrada por vía subretiniana.

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