Fuente: Crb1

 

HORAMA firma un acuerdo de licencia exclusivo con el Centro Médico de la Universidad de Leiden que apunta a las mutaciones genéticas CRB1 para tratar las distrofias retinianas hereditarias Mayor expansión de la cartera de terapia génica HORAMA para tratar las distrofias retinianas hereditarias para conducir al segundo programa clínico en 2023 París (Francia) y Leiden (Países Bajos), marzo 18, 2020 – HORAMA SA, una compañía francesa de biotecnología que se enfoca en la terapia génica para el tratamiento de enfermedades genéticas raras en oftalmología, anunció hoy un acuerdo de licencia exclusivo con el Centro Médico de la Universidad de Leiden (LUMC) para los derechos globales a un programa de terapia génica para tratar la distrofia retiniana hereditaria asociada con mutaciones patógenas del gen CRB1, una condición oftálmica rara pero devastadora que conduce a la ceguera «Estamos emocionados de Después de este acuerdo con LUMC, una institución académica líder con líderes científicos altamente reconocidos en el campo de la terapia génica, como Jan Wijnholds, para expandir nuestro liderazgo en terapia génica. Esta colaboración nos permite expandir nuestra gama de tratamientos de terapia génica para afecciones oftálmicas para las cuales existe una gran necesidad médica no satisfecha ”, comentó Christine Placet, CEO de HORAMA. “Nuestros estudios en los últimos 20 años dieron como resultado el desarrollo de una plataforma para medicamentos de terapia génica candidatos para niños con mutaciones patogénicas de CRB1.

El principal obstáculo para probar nuestros innovadores productos de terapia génica de medicina innovadora en estudios clínicos fue el alto costo de la fase de desarrollo clínico. Por lo tanto, estamos entusiasmados con este acuerdo de investigación con el equipo de HORAMA, que es un experto global en este campo ”, comentó Jan Wijnholds,LUMC. Según el acuerdo, HORAMA recibirá una licencia mundial exclusiva para ciertos derechos de patente y conocimientos para el candidato a medicamento (denominado HORA- 001). A cambio de estos derechos, LUMC recibirá un pago inicial no revelado, pagos por hitos y regalías sobre las ventas netas de productos. HORAMA será responsable de llevar la terapia génica al mercado con la finalización de los estudios clínicos y no clínicos. Según los plazos actuales y sujeto a revisión regulatoria, HORAMA espera iniciar un estudio clínico de fase I / II con HORA001 en 2023. Según el acuerdo, las partes han firmado un acuerdo de desarrollo no clínico con el Centro Médico de la Universidad de Leiden (LUMC) dirigido por el Dr. Jan Wijnholds, Líder del equipo y miembro del personal permanente del Departamento de Oftalmología de LUMC.

 

Acerca de HORAMA En HORAMA, creemos en la terapia génica para tratar una amplia gama de trastornos hereditarios. Nuestro enfoque está en las distrofias retinianas hereditarias con nuestro programa clínico líder dirigido a pacientes con mutaciones del gen PDE6B, una condición que conduce a la pérdida progresiva de la visión en niños y adultos que finalmente conduce a la ceguera legal. Nuestro equipo está empujando los límites de la terapia génica mediante el avance de las plataformas de entrega de próxima generación que mejorarán la efectividad y la cobertura de la transferencia de genes para abordar múltiples enfermedades. Para obtener más información, visite: www.horama.fr. Mercado de terapia génica (fuente: FiorMarkets y Grand View Research, Inc) La terapia génica se está desarrollando con el objetivo de tratar afecciones raras con opciones de tratamiento limitadas o nulas. Los trastornos genéticos se producen debido a mutaciones genéticas, que pueden dar como resultado una síntesis de proteínas incorrecta. La terapia génica se utiliza para introducir un gen sano en las células para permitir la síntesis de una proteína funcional. La creciente conciencia y aceptación de la terapia génica para diversos tratamientos de enfermedades están favoreciendo el crecimiento del mercado. Se estima que el mercado global de terapia génica alcanzará los $ 5.5 mil millones para 2026, mientras que el mercado mundial de oftalmología crecerá a $ 43 mil millones para 2026 (informe de abril de 2019 emitido por Grand View Research, Inc.). Distrofias retinianas hereditarias Las distrofias retinianas hereditarias (IRD) representan un grupo diverso de enfermedades progresivas debilitantes de la vista que pueden conducir a la ceguera. En pacientes con IRD, las mutaciones en los genes, que son críticas para la función retiniana, conducen a la muerte celular progresiva, directa o indirecta de los fotorreceptores y a las pérdidas asociadas de la función visual. Los IRD son un grupo de enfermedades genéticamente heterogéneas, con más de 260 genes identificados hasta la fecha, los IRD asociados con mutaciones del gen CRB1 patogénico se encuentran entre este grupo heterogéneo, similar al IRD autosómico recesivo asociado con mutaciones del gen PDE6B patógeno. Acerca de CRB1 Las mutaciones del gen CRB1 son una causa importante de IRD de inicio temprano y de inicio tardío. Las proteínas como CRB1 y CRB2 son esenciales en la retina para mantener la adhesión entre los fotorreceptores y las células gliales de Müller. La pérdida de la función CRB resulta en la pérdida de fotorreceptores y causa ceguera.