La ARM es una organización de interés social, de ayuda mutua sin ánimo de lucro, formada por afectados de distrofias hereditarias de retina

La terapia genética para la distrofia retiniana hereditaria muestra resultados prometedores.

La terapia genética para la distrofia retiniana hereditaria muestra resultados prometedores.

Una terapia genética diseñada para tratar la distrofia de Bothnia, una forma rara de enfermedad hereditaria de la retina, fue bien tolerada y mejoró la visión en un ensayo clínico de fase I/II dirigido por el Instituto Karolinska en Suecia.

«Nuestro estudio da esperanzas de que este gran grupo de pacientes pueda recuperar la visión en el futuro. Los resultados también respaldan la idea de que la terapia génica puede funcionar para las enfermedades hereditarias en general», añadió el autor principal Anders Kvanta, profesor de Karolinska en el mismo departamento.

El siguiente paso para esta posible terapia es un estudio más amplio con un grupo de control tratado con placebo para acercarse a la aprobación para su comercialización. Puedes leer el artículo completo en:

https://www.insideprecisionmedicine.com/topics/translational-research/gene-therapy-for-inherited-retinal-dystrophy-shows-promise/

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Día Mundial de la Visión: La Baja Visión Existe

Hoy, en el Día Mundial de la Visión, desde la Asociación Retina Madrid queremos destacar la importancia de visibilizar la baja visión. La visión no es un concepto que se mida en términos absolutos, no se reduce a «ver» o «no ver», si no que existen condiciones intermedias, lo que conforma la baja visión y afecta de diversas maneras a quienes la padecen. Es fundamental que estas realidades sean comprendidas para que las personas con distrofias hereditarias de retina puedan recibir el apoyo adecuado y vivir de manera plena.

¡NO TE PIERDAS ESTE JUEVES LA SESIÓN ONLINE DEL DÍA MUNDIAL DE LA VISIÓN!

Un año más, con motivo del Día Mundial de la Visión que se celebra el segundo jueves de octubre, la Fundación SEO ha vuelto a organizar un encuentro online con diferentes asociaciones de pacientes con problemas de visión para debatir y profundizar en el conocimiento de dichas enfermedades y abordar futuros retos.

La innovadora tecnología incorporada en la terapia génica de Nanoscope ofrece esperanzas para restaurar la visión en discapacidad visual de causa genética.

La empresa estadounidense de biotecnología Nanoscope Therapeutics Inc. ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basada en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y el trabajo pionero del Prof. Ernst Bamberg en el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollada por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren discapacidades visuales causadas genéticamente. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible a todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: la retinosis pigmentaria (RP) y la enfermedad de Stargardt. La compañía ahora planea buscar la aprobación de la terapia y expandirse a indicaciones terapéuticas amplias.

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