La terapia genética para la distrofia retiniana hereditaria muestra resultados prometedores.
Una terapia genética diseñada para tratar la distrofia de Bothnia, una forma rara de enfermedad hereditaria de la retina, fue bien tolerada y mejoró la visión en un ensayo clínico de fase I/II dirigido por el Instituto Karolinska en Suecia.
«Nuestro estudio da esperanzas de que este gran grupo de pacientes pueda recuperar la visión en el futuro. Los resultados también respaldan la idea de que la terapia génica puede funcionar para las enfermedades hereditarias en general», añadió el autor principal Anders Kvanta, profesor de Karolinska en el mismo departamento.
El siguiente paso para esta posible terapia es un estudio más amplio con un grupo de control tratado con placebo para acercarse a la aprobación para su comercialización. Puedes leer el artículo completo en: