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SpliceBio inicia la expansión de dosis del ensayo clínico ASTRA de fase 1/2 para SB-007, una terapia génica de doble AAV para la enfermedad de Stargardt.
23 de marzo de 2026
SpliceBio inicia la expansión de dosis del ensayo clínico ASTRA de fase 1/2 para SB-007, una terapia génica de doble AAV para la enfermedad de Stargardt. SpliceBio, una compañía de medicamentos genéticos en fase clínica pionera en el empalme de proteínas para abordar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, anunció hoy que el primer
Nacuity Pharmaceuticals anuncia datos positivos de un ensayo clínico que evalúa NPI-001 para tratar la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher.
23 de marzo de 2026
Nacuity Pharmaceuticals anuncia datos positivos de un ensayo clínico que evalúa NPI-001 para tratar la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher. Estos resultados proporcionan una importante validación clínica del potencial de NPI-001 para frenar la pérdida de fotorreceptores en la RP asociada con USH. Esto marca un paso fundamental en el avance de NPI-001
Boletín informativo de enero 2026
23 de marzo de 2026
Boletín informativo de enero 2026 ¡Ya tenemos disponible el boletín informativo de enero de 2026! Si quiere acceder al boletín en formato pdf pincha aquí Si quiere acceder al boletín en formato audio pincha aquí
El Gobierno aprueba una ayuda directa de 100 euros para gafas y lentillas a menores de 16 años
9 de febrero de 2026
El Gobierno aprueba una ayuda directa de 100 euros para gafas y lentillas a menores de 16 años El Consejo de Ministros aprueba una ayuda directa de 100 euros para la compra de gafas y lentillas destinadas a menores de 16 años La subvención, que asciende a un máximo de 100 euros por persona beneficiaria,
Del laboratorio a la terapia: El éxito del implante de microagujas abre nuevas puertas para tratar ictus y la ceguera
3 de febrero de 2026
Del laboratorio a la terapia: El éxito del implante de microagujas abre nuevas puertas para tratar el ictus y la ceguera. Entre finales de 2018 y principios de 2019, Miguel Terol perdió súbitamente la vista víctima de una neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica, que produce esa pérdida súbita de visión por la falta de
Opus Genetics inicia el primer ensayo de terapia génica para la retinosis pigmentaria por gen MERTK
28 de enero de 2026
Opus Genetics inicia el primer ensayo de terapia génica para la retinosis pigmentaria por gen MERTK Ensayo clínico para frenar la pérdida de visión en retinosis pigmentaria asociada al gen MERTK Opus Genetics ha anunciado el inicio de un ensayo clínico para probar una terapia génica destinada a pacientes con retinosis pigmentaria relacionada con el
La reforma farmacéutica de la UE da fuerza a la voz de los pacientes
24 de enero de 2026
La reforma farmacéutica de la UE da fuerza a la voz de los pacientes Las instituciones de la Unión Europea alcanzaron un acuerdo sobre la reforma de la Legislación Farmacéutica General, incorporando varias demandas históricas de la comunidad de enfermedades raras, especialmente el refuerzo de la participación de los pacientes en la toma de decisiones
