MeiraGTx anuncia la adquisición de Botaretigene Sparoparvovec (bota-vec) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP)
MeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX), una empresa de medicamentos genéticos en fase clínica e integrada verticalmente, anunció hoy que ha firmado un acuerdo de compra de activos con Johnson & Johnson* (J&J) para adquirir todos los intereses en bota-vec para el tratamiento de XLRP.
Bota-vec para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP):
La XLRP es una enfermedad retiniana hereditaria poco frecuente, de aparición temprana y degeneración progresiva que puede provocar ceguera total en la tercera década de la vida. Actualmente no existen opciones de tratamiento.
En Estados Unidos y la Unión Europea hay más de 20.000 pacientes con XLRP-RPGR. El estudio LUMEOS de fase 3 fue un estudio global aleatorizado (n=95). Todos los pacientes fueron tratados bilateralmente.
Los datos del ensayo LUMEOS de fase 3 de botaretigene sparoparvovec (bota-vec) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) se presentaron en la Cumbre de Innovación en Terapias Retinianas 2025 de la Fundación para la Lucha contra la Ceguera.
Tras la presentación de los convincentes datos de la Fase 3 en su cumbre, la Fundación para la Lucha contra la Ceguera emitió una carta pública a J&J en la que apoyaba firmemente la solicitud y la aprobación final de este tratamiento para la XLRP y afirmaba que había tenido un beneficio notable para muchos de los pacientes tratados.
Datos del estudio LUMEOS de fase 3:
El nuevo criterio de valoración principal para evaluar el efecto del tratamiento bilateral con bota-vec sobre la visión funcional, medida mediante una Evaluación de la Movilidad Visual (EMV) o laberinto, no alcanzó significación estadística. Sin embargo, mostró una tendencia favorable, ya que los sujetos tratados tuvieron 2,4 veces más probabilidades de responder que los no tratados.
LLQ PRO mostró un beneficio significativo en la movilidad y la función en condiciones de poca luz, que es lo que evaluó el VMA, lo que indica que el laberinto no fue lo suficientemente sensible como para detectar estos beneficios.
Los datos de los criterios de valoración secundarios fueron muy sólidos, demostrándose mejoras clínicamente relevantes y estadísticamente significativas en cada uno de los tres dominios de la visión.
Función visual:
Cambio en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA, letras EDTRS) media de mínimos cuadrados p=0,003
El 45% de los pacientes tratados ganaron >10 letras en LLVA.
El 20% de los pacientes tratados lograron >15 letras en LLVA.
Análisis de respuesta con múltiples puntos finales:
El 40 % (22/55) de los pacientes tratados mostraron mejoría en al menos dos parámetros evaluados en diferentes dominios de la visión, en comparación con el 0 % en el grupo de control. Este resultado fue consistente independientemente de los parámetros evaluados.
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