Nacuity Pharmaceuticals anuncia datos positivos de un ensayo clínico que evalúa NPI-001 para tratar la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher.
Estos resultados proporcionan una importante validación clínica del potencial de NPI-001 para frenar la pérdida de fotorreceptores en la RP asociada con USH. Esto marca un paso fundamental en el avance de NPI-001 hacia la aprobación para esta población de pacientes desfavorecida.
Los aspectos más destacados de los datos son los siguientes:
– NPI-001 ralentizó la pérdida de fotorreceptores en más del 50% en dos años
– Tras la administración diaria de NPI-001, la pérdida de fotorreceptores fue significativamente menor que con placebo, a partir de los 6 meses y durante todo el estudio de 24 meses.
– La sensibilidad retiniana no alcanzó significación estadística a los 24 meses, pero se observó una tendencia favorable en los participantes tratados con NPI-001, quienes demostraron una pérdida de la función visual casi un 30% más lenta en comparación con los que recibieron placebo.
– Los efectos sobre el área EZ y la sensibilidad retiniana estuvieron altamente correlacionados
– El NPI-001 fue seguro y bien tolerado en dosis de 500 mg/día, con más del 80 % de cumplimiento con la dosis planificada.
El tratamiento disponible para la RP beneficia solo a una pequeña fracción de los pacientes con pérdida progresiva de la visión. Estos hallazgos refuerzan la promesa de NPI-001 como una terapia diferenciada y muy necesaria para la comunidad de pacientes con RP que aún espera opciones de tratamiento.
