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SpliceBio inicia la expansión de dosis del ensayo clínico ASTRA de fase 1/2 para SB-007, una terapia génica de doble AAV para la enfermedad de Stargardt. SpliceBio, una compañía de medicamentos genéticos en fase clínica pionera en el empalme de proteínas para abordar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, anunció hoy que el primer

Nacuity Pharmaceuticals anuncia datos positivos de un ensayo clínico que evalúa NPI-001 para tratar la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher. Estos resultados proporcionan una importante validación clínica del potencial de NPI-001 para frenar la pérdida de fotorreceptores en la RP asociada con USH. Esto marca un paso fundamental en el avance de NPI-001