Sepul Bio completa el reclutamiento del ensayo clínico LUNA de fase 2b para la retinosis pigmentaria asociada al gen USH2A Una gran noticia para las personas con retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el exón 13 del gen USH2A. La compañía Sepul Bio ha anunciado que ha finalizado el reclutamiento de participantes para el ensayo
Gildeuretinol (ALK-001): Estado actual del desarrollo clínico Alkeus Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica estadounidense centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades degenerativas de la retina, especialmente enfermedades hereditarias. Sus principales líneas de investigación son: Enfermedad de Stargardt autosómica recesiva: constituye su principal programa de desarrollo clínico.Degeneración macular asociada a la edad (atrofia geográfica): también
Opus Genetics informa datos pediátricos positivos del ensayo de fase 1/2 de OPGx-LCA5 en amaurosis congénita de Leber tipo 5 (LCA5). Opus Genetics, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para el tratamiento de enfermedades retinianas hereditarias (IRD) y terapias de moléculas pequeñas para otros trastornos oftálmicos, ha anunciado datos positivos de
Convocatoria de ensayos clínicos de ERDERA La Alianza Europea para la Investigación de Enfermedades Raras (ERDERA) se complace en anunciar el próximo lanzamiento de la Convocatoria de Ensayos Clínicos de ERDERA , que se espera que se abra el 1 de julio de 2026. Puede leer el documento de preanuncio aquí y el borrador del texto de la Convocatoria aquí . El ECTC tiene
Life Biosciences anuncia que se ha administrado la primera dosis a un paciente en el ensayo de fase 1 de ER-100 para neuropatías ópticas. La terapia de restauración epigenética con plomo llega a la clínica para el tratamiento del glaucoma y la neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION), con el objetivo de abordar la
Luminara Therapeutics busca frenar la ceguera con el primer colirio no invasivo para la retinosis pigmentaria Luminara Therapeutics llega a Granada para presentar a los inversores presentes en Alhambra Venture su nuevo fármaco P1614, una innovadora molécula diseñada para convertirse en la primera terapia no invasiva y de amplio espectro contra la retinosis pigmentaria. Alternativa
Síndrome de Bardet-Biedl: entender la enfermedad y los avances médicos El próximo 25 de junio a las 18:00 h (hora española), ONERO celebrará el webinar “Síndrome de Bardet-Biedl: entender la enfermedad y los avances médicos”, un encuentro online en formato Zoom dirigido a pacientes, familias, profesionales sanitarios e investigadores interesados en conocer mejor esta enfermedad
Ya disponible la grabación de nuestro webinar sobre Amaurosis Congénita de Leber realizado por ONERO Si no pudiste acompañarnos en directo el pasado 16 de junio, ahora tienes la oportunidad de ver la sesión completa.En este webinar, el Dr. Jaume Català Mora, oftalmólogo pediátrico especializado en retina y vítreo de los hospitales Universitari de Bellvitge y Sant Joan
Belite Bio recibe la designación de medicamento huérfano para Tinlarebant en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt en Suiza. Tinlarebant es el primer candidato terapéutico que ha demostrado eficacia clínica en la enfermedad de Stargardt, al haber alcanzado el objetivo principal, la reducción de la tasa de crecimiento de las lesiones, en el ensayo
Retinosis Pigmentaria ligada a X: la importancia del seguimiento en mujeres portadoras La retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X es una forma hereditaria de la enfermedad causada por alteraciones genéticas localizadas en el cromosoma X, como ocurre con el gen RP2.Los hombres suelen verse más gravemente afectados porque solo tienen un cromosoma X. Si ese
