SpliceBio inicia la expansión de dosis del ensayo clínico ASTRA de fase 1/2 para SB-007, una terapia génica de doble AAV para la enfermedad de Stargardt.
SpliceBio, una compañía de medicamentos genéticos en fase clínica pionera en el empalme de proteínas para abordar enfermedades causadas por mutaciones en genes grandes, anunció hoy que el primer paciente ha recibido la dosis de la parte B de expansión de dosis del ensayo clínico ASTRA de fase 1/2 de SB-007, una terapia génica con vector viral adenoasociado (AAV) dual para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt.
La Parte B evaluará dos dosis de SB-007 frente a un control sin tratamiento en pacientes con esta rara enfermedad hereditaria de la retina. La enfermedad de Stargardt, que no cuenta con tratamientos aprobados, está causada por mutaciones bialélicas en el gen ABCA4 que provocan un deterioro progresivo de la visión central y, en última instancia, ceguera. SB-007 está diseñado para abordar la causa genética subyacente restaurando la expresión de una proteína ABCA4 funcional y completa en la retina, con el potencial de tratar a pacientes con todas las mutaciones de ABCA4
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