Opus Genetics informa datos pediátricos positivos del ensayo de fase 1/2 de OPGx-LCA5 en amaurosis congénita de Leber tipo 5 (LCA5).
Opus Genetics, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias génicas para el tratamiento de enfermedades retinianas hereditarias (IRD) y terapias de moléculas pequeñas para otros trastornos oftálmicos, ha anunciado datos positivos de tres meses de la cohorte pediátrica de su ensayo clínico de fase 1/2 en curso (OPGx-LCA5-1001) que evalúa OPGx-LCA5, una terapia de aumento genético en investigación para la amaurosis congénita de Leber tipo 5 (LCA5).
Los participantes pediátricos demostraron grandes mejoras en la visión mediada por conos; la terapia sigue siendo bien tolerada, sin efectos adversos oculares graves ni toxicidades que limiten la dosis.
Se observaron respuestas duraderas y persistentes hasta por 18 meses en participantes adultos.
Tres participantes pediátricos de entre 16 y 17 años con discapacidad visual grave al inicio del estudio recibieron una única inyección subretiniana de OPGx-LCA5. Los tres participantes mostraron mejoras en múltiples parámetros de la función visual.
Además, los datos combinados de adultos respaldan que las mejoras en la agudeza visual se mantuvieron durante 18 meses, tanto en términos de cambio medio con respecto al valor inicial como de diferencia interocular media, lo que subraya la posible durabilidad de la respuesta al tratamiento.
Acerca de la amaurosis congénita de Leber (LCA) y LCA5
La amaurosis congénita de Leber (ACL) es un grupo de enfermedades retinianas hereditarias caracterizadas por una grave discapacidad visual o ceguera al nacer. Algunos expertos en retina consideran la ACL una forma grave de retinosis pigmentaria (RP). Esta afección se debe a la degeneración o disfunción de los fotorreceptores, las células de la retina que permiten la visión. Las mutaciones en más de dos docenas de genes pueden causar ACL.
La LCA5 es una enfermedad ultrarrara causada por mutaciones en el gen LCA5, que codifica la lebercilina, una proteína esencial para la estructura y función de los fotorreceptores. La LCA5 representa aproximadamente el 2 % de todos los casos de LCA, es decir, unos 200 pacientes. Actualmente no existen terapias aprobadas para la degeneración retiniana hereditaria relacionada con la LCA5, lo que convierte a la terapia génica en un enfoque potencialmente revolucionario.
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