Prime Medicine anuncia la aprobación por parte de la FDA de EE. UU. de la solicitud de nuevo fármaco en investigación para PM647 en la deficiencia de alfa-1 antitripsina.
- La autorización destaca la continua ejecución, modularidad e impulso en toda la línea de productos hepáticos de Prime Medicine, basándose en las recientes autorizaciones regulatorias para PM577a
- Se esperan los primeros datos clínicos en 2027
Prime Medicine, Inc., una empresa de biotecnología dedicada a ofrecer una nueva clase de terapias genéticas curativas diferenciadas de una sola aplicación, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la compañía para PM647, un editor primario in vivo en investigación para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). Esta aprobación permite que PM647 proceda a los estudios clínicos, inicialmente en los Estados Unidos, donde aproximadamente 100 000 personas portan el genotipo PiZZ que PM647 está diseñado para corregir.
“La aprobación de la FDA para el IND de PM647 representa un hito importante para Prime Medicine, que demuestra el continuo impulso de nuestra línea de productos para el hígado”, declaró el Dr. Allan Reine, director ejecutivo de Prime Medicine. “PM647 tiene el potencial de transformar el tratamiento de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), ofreciendo un enfoque basado en Prime Editing que va más allá del reemplazo de proteínas y se dirige a la causa raíz de la enfermedad. Al corregir la mutación subyacente y restaurar la producción de AAT completamente funcional, PM647 puede abordar simultáneamente las manifestaciones pulmonares y hepáticas de la AATD y proporcionar un tratamiento diferenciado y único para los pacientes. Más allá de su potencial terapéutico, PM647 demuestra la repetibilidad y la productividad de la plataforma de Prime Medicine. Tan solo unos meses después de las aprobaciones regulatorias para PM577a, el avance de PM647 al desarrollo clínico también refuerza la capacidad de la plataforma modular de Prime Medicine y su LNP hepático universal para impulsar el rápido progreso de múltiples programas”.
Ensayo clínico de fase 1/2
El ensayo clínico de fase 1/2 será un estudio global, de un solo grupo, abierto y de primera administración en humanos, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia clínica preliminar de dosis crecientes de una infusión intravenosa única de PM647 en adultos con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). Inicialmente, el estudio incluirá participantes adultos con manifestaciones pulmonares exclusivas de AATD. Tras demostrarse la tolerabilidad en estos participantes, el estudio se ampliará para incluir una cohorte independiente de adultos con enfermedad hepática significativa, con o sin manifestaciones pulmonares concomitantes de AATD.
Acerca de PM647
PM647 es un Prime Editor experimental de administración única in vivo diseñado para corregir la mutación E342K (Pi*Z) en el gen SERPINA1, la causa más común de deficiencia de alfa-1-antitripsina (AATD). Al corregir la mutación en su origen, PM647 está diseñado para restaurar la producción de M-AAT funcional y abordar las manifestaciones hepáticas y pulmonares de la enfermedad. En modelos de ratón totalmente humanizados, PM647 logró una alta eficiencia de edición y restauró la proteína M-AAT corregida a niveles similares a los de un ser humano sano con dosis clínicamente relevantes mediante una sola infusión. PM647 utiliza la misma nanopartícula lipídica (LNP) dirigida al hígado que PM577a, el programa de investigación de Prime Medicine para la enfermedad de Wilson.
Noticia completa en el siguiente enlace: https://investors.primemedicine.com/news-releases/news-release-details/prime-medicine-announces-us-fda-clearance-investigational-new-0
