AAO 2026: La terapia génica optogenética avanza a la fase 2 de ensayos clínicos en la atrofia geográfica.
Una única inyección intravítrea mejoró la agudeza visual en la enfermedad de Stargardt; se está planificando un ensayo aleatorizado en la atrofia geográfica.
Las dos terapias aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) paraatrofia geográfica (AG)secundario adegeneración macular asociada a la edad (DMAE) Ralentizan el crecimiento de las lesiones, pero no recuperan la visión perdida. Los datos presentados en la 130ª Reunión Anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO), celebrada en Nueva Orleans del 9 al 12 de octubre de 2026, sugieren que una terapia génica optogenética podría solucionar este problema.
Los investigadores informaron que una única inyección intravítrea de sonpiretigene isteparvovec (son-vec; anteriormente MCO-010; Nanoscope Therapeutics) se asoció con mejoras en la agudeza visual en pacientes con enfermedad de Stargardt y con respuestas eléctricas retinianas más intensas en un modelo de atrofia geográfica (AG) en primates no humanos. Con base en estos hallazgos, el equipo planea proceder directamente a un ensayo clínico aleatorizado y controlado de fase 2 en pacientes con AG, sin un estudio de seguridad de fase 1 independiente en esa población.
«Actualmente no existen tratamientos disponibles para mejorar la visión», afirmó el Dr. David S. Boyer, investigador principal del estudio, refiriéndose a los pacientes con atrofia geográfica.
Resumen del estudio
La presentación destaca dos líneas de investigación. La primera: un estudio multicéntrico de fase 2, abierto, en el que pacientes con enfermedad de Stargardt y agudeza visual de 20/200 o peor recibieron una única inyección de son-vec. Según los datos, los pacientes cuya atrofia se limitaba a la mácula ganaron un promedio de 12 letras en la escala ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study). El tratamiento fue bien tolerado y no se notificaron eventos adversos graves.
Estos resultados se suman al ensayo STARLIGHT publicado (NCT05417126), un estudio abierto de fase 2 con 6 adultos con enfermedad de Stargardt tratados con 1,2 × 10¹¹ genomas vectoriales por ojo en el ojo con peor visión. En esa cohorte, la agudeza visual mejor corregida (AVMC) media mejoró en 5,5 letras con respecto al valor basal a las 48 semanas (DE, 12,29). La agudeza medida con una lupa portátil mejoró en 13,3 letras (DE, 21,37). Los investigadores no informaron de muertes, hospitalizaciones, desprendimientos de retina ni endoftalmitis. Los eventos adversos más comunes fueron hemorragia conjuntival, hipertensión ocular y células vítreas.
La segunda línea de investigación consistió en un estudio de determinación de dosis en primates no humanos con lesiones inducidas por láser, diseñadas para modelar la atrofia geográfica (AG). Los ojos tratados expresaron la opsina en las neuronas retinianas y produjeron respuestas significativamente más fuertes en la electrorretinografía multifocal que los ojos no tratados.Estos datos preclínicos aún no se han publicado en una revista revisada por pares.
