Opus Genetics inicia el primer ensayo de terapia génica para la retinosis pigmentaria por gen MERTK
Ensayo clínico para frenar la pérdida de visión en retinosis pigmentaria asociada al gen MERTK
Opus Genetics ha anunciado el inicio de un ensayo clínico para probar una terapia génica destinada a pacientes con retinosis pigmentaria relacionada con el gen MERTK, una enfermedad rara que provoca pérdida progresiva de la visión y, con el tiempo, ceguera.
Este ensayo se llevará a cabo en Cleveland Clinic Abu Dhabi a partir de 2026, en colaboración con el Departamento de Salud de Abu Dhabi y otros socios internacionales.
La terapia génica consiste en entregar una copia funcional del gen MERTK directamente a las células de la retina. En las personas con la enfermedad, este gen no funciona correctamente y las células de la retina no pueden reciclar sus componentes, lo que provoca su degeneración y pérdida de visión. La terapia busca restaurar esta función y frenar la progresión de la enfermedad.
