AAVantgarde presentará en EURetina 2026 nuevos avances clínicos en síndrome de Usher 1B y enfermedad de Stargardt
AAVantgarde Bio ha anunciado que presentará nuevos datos sobre sus programas de desarrollo para el síndrome de Usher tipo 1B y la enfermedad de Stargardt durante el Congreso Anual de la Sociedad Europea de Especialistas en Retina, EURetina 2026, que se celebrará en Viena del 1 al 4 de octubre.
La compañía ha comunicado que dará a conocer datos clínicos actualizados del estudio LUCE-1, una investigación de fase 1/2 en pacientes con retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher tipo 1B, además de presentar datos preclínicos y el diseño del estudio clínico CELESTE, dirigido a personas con enfermedad de Stargardt.
Se trata de un nuevo paso dentro del desarrollo de estas terapias, aunque es importante señalar que los datos anunciados todavía están dentro de programas de investigación clínica y que las presentaciones de EURetina permitirán conocer con mayor detalle su evolución.
Una estrategia de terapia génica basada en tecnología dual AAV
AAVantgarde es una compañía biotecnológica especializada en el desarrollo de medicamentos genéticos para enfermedades hereditarias de la retina. Sus programas utilizan una tecnología denominada dual-AAV, diseñada para abordar enfermedades causadas por genes cuyo tamaño dificulta su incorporación completa en un único vector AAV.
Uno de los principales programas de la compañía está dirigido al síndrome de Usher tipo 1B. En este caso, la terapia experimental AAVB-081 se está estudiando en personas con retinosis pigmentaria asociada a alteraciones en el gen MYO7A. Según el comunicado de la compañía, el tratamiento está diseñado para administrarse mediante una única aplicación subretiniana.
El objetivo de este tipo de terapia génica es abordar directamente la causa genética de la enfermedad mediante la introducción de material genético funcional en las células de la retina.
El síndrome de Usher tipo 1B es una enfermedad hereditaria que combina alteraciones visuales con pérdida auditiva, y dentro de su manifestación ocular puede producir una retinosis pigmentaria progresiva. En este contexto, el desarrollo de terapias dirigidas al gen MYO7A constituye una de las líneas de investigación que se están estudiando para intentar modificar el origen de la enfermedad.
Nuevos datos del estudio LUCE-1
Uno de los principales protagonistas de la presentación será el estudio LUCE-1, un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa la seguridad y eficacia de AAVB-081 en personas con retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher tipo 1B.
La compañía explica que los nuevos datos amplían los resultados presentados anteriormente durante EURetina 2025 y ARVO 2026. La presentación estará a cargo de la profesora Francesca Simonelli, investigadora principal del estudio y responsable de la Unidad de Oftalmología del Hospital Universitario de Campania “Luigi Vanvitelli”, en Nápoles.
Además, esta comunicación científica ha sido seleccionada como candidata al August Deutman Award for Best Free Paper de EURetina 2026, un reconocimiento asociado a las comunicaciones científicas presentadas durante el congreso. El anuncio del resultado está previsto para la ceremonia inaugural del congreso, el 1 de octubre.
Será especialmente interesante conocer los nuevos datos clínicos del estudio, ya que permitirán ampliar la información disponible sobre la seguridad y los posibles efectos de esta estrategia de terapia génica en personas con Usher 1B.
AAVB-039 y el programa para la enfermedad de Stargardt
La otra gran novedad anunciada por AAVantgarde está relacionada con la enfermedad de Stargardt tipo 1.
La compañía presentará datos preclínicos de AAVB-039, una terapia génica basada también en tecnología dual AAV y dirigida al gen ABCA4. Además, se dará a conocer el diseño del estudio CELESTE, un ensayo clínico de fase 1/2 que representa el avance del programa hacia la investigación en pacientes.
La enfermedad de Stargardt tipo 1 está asociada a alteraciones en el gen ABCA4 y provoca una degeneración progresiva de la retina que puede producir una pérdida importante de visión.
El interés de este programa reside en intentar abordar directamente la causa genética de la enfermedad mediante una estrategia de terapia génica capaz de superar una de las dificultades existentes en este tipo de enfermedades: el tamaño del gen ABCA4 y las limitaciones de los vectores AAV convencionales.
En este caso, sin embargo, los datos anunciados para EURetina son todavía de carácter preclínico junto con la presentación del diseño del estudio CELESTE. Por tanto, será necesario esperar a la evolución del ensayo clínico para conocer qué resultados puede ofrecer esta estrategia en personas con Stargardt.
