Belite Bio recibe la designación de medicamento huérfano para Tinlarebant en el tratamiento de la enfermedad de Stargardt en Suiza.
Tinlarebant es el primer candidato terapéutico que ha demostrado eficacia clínica en la enfermedad de Stargardt, al haber alcanzado el objetivo principal, la reducción de la tasa de crecimiento de las lesiones, en el ensayo pivotal global de fase 3 DRAGON.
La compañía inició recientemente un proceso de presentación escalonada de una Solicitud de Nuevo Medicamento ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, que espera completar en el segundo trimestre de 2026.
Belite Bio, anunció hoy que la Agencia Suiza de Productos Terapéuticos (Swissmedic) ha otorgado a tinlarebant, el principal candidato a producto de la Compañía, el estatus de medicamento huérfano (ODS) para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt (STGD1), un trastorno retiniano hereditario raro causado por mutaciones en el gen ABCA4. Tinlarebant es una novedosa terapia oral diseñada para reducir la acumulación de toxinas derivadas de la vitamina A (conocidas como bisretinoides), que causan la enfermedad retiniana en la enfermedad de Stargardt y contribuyen a la progresión de la atrofia geográfica (AG) o degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca avanzada.
«Al ser la primera terapia que ha demostrado un efecto terapéutico clínicamente significativo en la enfermedad de Stargardt en un ensayo de registro, tinlarebant ofrece una posible opción para las personas que padecen esta enfermedad debilitante para la que actualmente no existen tratamientos aprobados. La importancia de comercializar esta terapia se ve reforzada por la concesión de la designación ODS por parte de Swissmedic», declaró el Dr. Hendrik Scholl, director médico de Belite Bio. «Tras el éxito del ensayo DRAGON de fase 3, en el que tinlarebant demostró una reducción sin precedentes del 35,7 % en la tasa de crecimiento de las lesiones retinianas, medida mediante imágenes retinianas, esperamos poder ofrecer esta terapia a los pacientes afectados por la enfermedad de Stargardt».
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