GenSight publica en NEJM resultados de GS030 para la retinosis pigmentaria avanzada
GenSight Biologics y el Hospital Nacional de los Quinze-Vingts de París han anunciado la publicación en The New England Journal of Medicine (NEJM) de los resultados del ensayo PIONEER, de fase 1/2, que evalúa GS030, un tratamiento experimental basado en optogenética para personas con retinosis pigmentaria (RP) avanzada. El artículo presenta los principales datos de seguridad y evaluaciones exploratorias de la función visual. El ensayo se diseñó principalmente para estudiar la seguridad, no para demostrar la eficacia del tratamiento.
Participaron 10 personas con ceguera debida a retinosis pigmentaria avanzada. En cuanto a la seguridad, la mayoría de los acontecimientos adversos oculares fueron leves o moderados. El artículo científico describe un acontecimiento ocular grave: una oclusión transitoria de la arteria central de la retina inmediatamente después de la inyección, que se resolvió en unos minutos tras la administración de Iopidine. No se identificaron acontecimientos adversos sistémicos considerados relacionados con el fármaco del estudio o con la inyección intravítrea.
En las pruebas de sensibilidad a la luz de campo completo (FST), seis de los diez participantes presentaron una mejoría clínicamente significativa. El artículo también informa de que la sensibilidad a la luz aumentó en siete de los diez participantes, aunque la magnitud de la respuesta varió. Estos resultados deben leerse con cautela: la muestra fue pequeña y las evaluaciones de función visual tenían carácter exploratorio.
En las pruebas de comportamiento visual, cuatro de los ocho participantes que completaron estas evaluaciones mostraron cambios positivos al usar las gafas de estimulación luminosa. Las tareas incluían detectar, localizar o tocar objetos y reconocer la orientación de barras. Además, registros exploratorios de electroencefalografía (EEG) de alta densidad en un subgrupo detectaron cambios compatibles con la llegada de señales visuales inducidas por optogenética a la corteza visual.
Cómo funciona la terapia optogenética GS030
GS030 combina una inyección intravítrea de terapia génica basada en un vector AAV con unas gafas de estimulación luminosa. La terapia introduce en las células ganglionares de la retina que permanecen intactas la información genética para producir proteínas sensibles a la luz; las gafas activan esas proteínas mediante estímulos luminosos.
En la retinosis pigmentaria avanzada, la pérdida de fotorreceptores dificulta que la retina capte la luz de forma natural. La estrategia optogenética busca sortear esa pérdida y utilizar células retinianas que todavía permanecen para transmitir señales visuales al cerebro. Se trata de una vía experimental para intentar recuperar algunos aspectos de la percepción visual, no de una garantía de recuperación de visión normal ni de mejoría para todos los pacientes.
Fuente de la actualización: GenSight Biologics y Hôpital national des 15-20 https://www.gensight-biologics.com/2026/10/08/gensight-biologics-and-the-15-20-national-hospital-announce-nejm-publication-on-gs030-phase-1-2-trial-results-in-late-stage-retinitis-pigmentosa/
Noticia completa en: https://www.retinafarpe.org/gensight-publica-en-nejm-resultados-de-gs030-para-la-retinosis-pigmentaria-avanzada/
