La terapia génica laru-zova restauró la agudeza visual en hombres y niños con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
Beacon Therapeutics ha encontrado la solución a una rara enfermedad que causa pérdida de visión y que ha dejado a las grandes compañías sin respuesta. La terapia génica de esta empresa biotecnológica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) mejoró con éxito la agudeza visual en un ensayo clínico clave, lo que le permite a la startup solicitar la aprobación regulatoria.
El estudio Vista de fase 2/3 evaluó dos dosis de laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) en 85 hombres y niños afectados principalmente por XLRP. Doce meses después del tratamiento, ninguno de los pacientes del grupo de control mostró mejoras en la agudeza visual que cumplieran con la definición de respondedor del ensayo, que era la capacidad de leer 15 letras más en una tabla optométrica con poca luz.
“Hemos demostrado, en un estudio fundamental, el tipo de efectos terapéuticos que un medicamento como este podría tener sobre una enfermedad debilitante y cegadora que afecta a cientos de miles de pacientes en todo el mundo”, declaró el Dr. Lance Baldo, director ejecutivo de Beacon, en una entrevista con Fierce. “Los próximos años nos deparan un futuro prometedor”.
Según Baldo, Beacon no pierde el tiempo y presentará sus datos a los organismos reguladores, con planes de iniciar una solicitud de licencia para productos biológicos ante la FDA antes de que finalice el año. La compañía también planea obtener la aprobación en la Unión Europea y el Reino Unido, añadió, aunque para que laru-zova alcance su máximo potencial podría ser necesario encontrar socios.
Para tener éxito con XLRP, Beacon se apoyó en el trabajo de gigantes, según Baldo, concretamente en las mucho más grandes empresas biofarmacéuticas Biogen y Johnson & Johnson. El ensayo de terapia génica XLRP de Biogen no alcanzó su objetivo principal en un ensayo de fase 2/3 en 2021, mientras que J&J sufrió un revés en la fase 3 el año pasado. El socio de J&J, MeiraGTx, ha recuperado la terapia génica y planea impulsar su aprobación este año a pesar del fracaso del ensayo.
Otro ingrediente clave para el éxito del ensayo es la propia laru-zova. Esta terapia encapsula una copia completa del gen regulador de la GTPasa de la retinosis pigmentaria (RPGR) dentro de una cápside viral y se inyecta directamente en la parte posterior del ojo.
“Nuestro secreto reside en la optimización de codones para crear un gen completo y estable que luego transcribe la proteína completa”, explicó Baldo. Esa proteína “se localiza en los fotorreceptores y permite que la maquinaria vuelva a funcionar”.
«Hemos demostrado no solo que podemos detener el avance de la enfermedad, sino que podemos devolverles la capacidad de leer y ver».
Noticia completa en: https://www.fiercebiotech.com/biotech/beacon-lights-path-fda-approval-pivotal-trial-win-rare-vision-loss-gene-therapy
