ASOCIACIÓN RETINA MADRID

La terapia génica OPGx-BEST1 avanza su ensayo clínico.
 
Opus Genetics ha anunciado un nuevo avance en el desarrollo de una terapia génica experimental para enfermedades hereditarias de la retina asociadas al gen BEST1, como la Enfermedad de Best y la Bestrofinopatía Autosómica Recesiva (ARB), patologías que actualmente no cuentan con tratamientos aprobados.
La compañía ha completado la inclusión de pacientes en la primera cohorte de su ensayo clínico Fase 1/2 con la terapia OPGx-BEST1. En total participan cinco personas adultas: tres con Enfermedad de Best y dos con ARB.
El tratamiento consiste en una única administración subretiniana de una copia funcional del gen BEST1 mediante un vector viral AAV, con el objetivo de restaurar la función de las células de la retina afectadas y frenar la pérdida de visión.
Según los primeros datos presentados en el congreso internacional ARVO 2026, el primer paciente tratado mostró una buena tolerabilidad y señales iniciales de actividad biológica positiva a los tres meses del tratamiento. Aunque todavía es pronto para sacar conclusiones sobre eficacia, los resultados iniciales generan expectativas para estas enfermedades raras de la retina.
La empresa espera presentar los resultados completos de esta primera cohorte en septiembre de 2026. Entre las pruebas que se evaluarán se encuentran la agudeza visual, sensibilidad al contraste, microperimetría y estudios estructurales de retina mediante OCT.
Las enfermedades asociadas a BEST1 afectan aproximadamente a 22.000 personas en todo el mundo y producen una degeneración progresiva de la retina que puede causar una pérdida importante de visión.
Más información en: https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/07/3289826/0/en/opus-genetics-completes-enrollment-in-cohort-1-of-phase-1-2-opgx-best1-gene-therapy-study.html