Ocugen anuncia la administración al primer paciente de un ensayo internacional que evaluará una única inyección subretiniana
Ocugen ha anunciado que el primer paciente ya ha recibido OCU410, un tratamiento génico en investigación que entra ahora en un ensayo clínico de fase 3 para la atrofia geográfica asociada a la degeneración macular asociada a la edad seca.
El anuncio supone un paso importante en el desarrollo clínico de OCU410, pero es importante recordar que se trata todavía de un tratamiento experimental. El objetivo de esta nueva fase es confirmar los resultados obtenidos anteriormente y determinar si el tratamiento puede demostrar un beneficio clínico suficiente para avanzar hacia una posible autorización.
Un ensayo de fase 3 con participación internacional
El estudio ArMaDa3 es un ensayo global, multicéntrico, aleatorizado y controlado que tiene previsto incluir a 237 personas con atrofia geográfica secundaria a DMAE seca. Los participantes serán asignados en una proporción de 2 a 1 a recibir una única inyección subretiniana de OCU410 o a un grupo control sin tratamiento.
El estudio se desarrollará en centros de Estados Unidos, Canadá, Europa y Latinoamérica. La variable principal analizará la velocidad de crecimiento de las lesiones de atrofia geográfica mediante autofluorescencia del fondo de ojo. Además, se evaluarán medidas relacionadas con la función visual y con la conservación de la zona elipsoide de la retina mediante tomografía de coherencia óptica.
¿Qué es OCU410 y qué pretende conseguir?
OCU410 es una terapia génica basada en un vector AAV5 que introduce una copia del gen RORA mediante una única administración subretiniana. La estrategia de Ocugen no pretende actuar sobre una mutación genética concreta, sino modificar varios procesos biológicos implicados en la progresión de la atrofia geográfica.
Según la compañía, OCU410 está diseñado para actuar sobre diferentes vías relacionadas con la enfermedad, entre ellas la activación del complemento, la inflamación crónica, el estrés oxidativo y la alteración del metabolismo lipídico.
Los datos de fase 2 que respaldan el avance
La decisión de avanzar a fase 3 se apoya en los resultados a 12 meses del estudio ArMaDa de fase 2, en el que participaron 51 personas con atrofia geográfica secundaria a DMAE seca.
En el grupo que recibió la dosis considerada óptima, la compañía comunicó una reducción del 31 % en la velocidad de crecimiento del área de la lesión de atrofia geográfica frente al grupo control, con significación estadística.
También se observó una reducción del 27 % en la pérdida del área de la zona elipsoide, una estructura de la retina que puede aportar información sobre la conservación de los fotorreceptores. En el análisis de respuesta, aproximadamente el 20 % de los participantes tratados no presentó progresión de la enfermedad y el 75 % mostró una reducción superior al 30 % en el crecimiento de la lesión.
En cuanto a la seguridad, el comunicado señala que no se habían registrado acontecimientos adversos graves ni acontecimientos adversos de especial interés relacionados con OCU410.
Estos resultados son alentadores dentro del contexto de un ensayo clínico de fase 2, pero deben interpretarse con prudencia. Los resultados de una fase 2 no garantizan que un tratamiento vaya a demostrar eficacia en fase 3 ni que llegue finalmente a ser aprobado.
Un enfoque diferente al de los tratamientos actuales
Una de las características que diferencian a OCU410 es su planteamiento como terapia génica modificadora. En lugar de dirigirse a una única vía relacionada con la enfermedad, pretende intervenir sobre varios mecanismos biológicos que podrían contribuir al avance de la atrofia geográfica.
La compañía plantea además el tratamiento como una intervención de una sola administración, frente a las terapias que requieren inyecciones intravítreas repetidas.
Será precisamente el desarrollo del ensayo de fase 3 el que permita conocer con mayor claridad la duración del efecto, el perfil de seguridad y el beneficio funcional que pueda aportar esta estrategia.
Puedes obtener la noticia completa en: https://www.retinafarpe.org/ocu410-avanza-a-fase-3-una-nueva-terapia-genica-para-la-atrofia-geografica/
Información elaborada a partir del comunicado de Ocugen publicado el 1 de septiembre de 2026: https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-announces-first-patient-dosed-phase-3-registrational/
