Sumitomo Pharma America anuncia que el primer paciente recibe tratamiento en el estudio de fase 1/2a de su terapia experimental DSP-3077 para la retinosis pigmentaria.
– DSP-3077 es una lámina retiniana alogénica experimental derivada de células iPS (retina tridimensional [3D]) que se administra mediante inyección subretiniana. –
– El estudio de fase 1/2a está evaluando la seguridad y la tolerabilidad de DSP-3077, así como el injerto y la posible respuesta terapéutica en dos niveles de dosis. –
– La retinosis pigmentaria (RP) es un grupo de trastornos oculares genéticos caracterizados por la degeneración progresiva de las células fotorreceptoras en la retina, lo que conduce a la pérdida de visión. 1 –
Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) anunció hoy que el primer paciente en su estudio que evalúa DSP-3077 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria no sindrómica (RP) se sometió a un implante subretiniano. DSP-3077 es una terapia celular regenerativa en fase de investigación que utiliza láminas de retina alogénicas derivadas de células madre pluripotentes inducidas (iPS).
Este estudio de fase 1/2a, abierto, de un solo brazo, no controlado y de escalada de dosis (NCT06891885) está evaluando dos niveles de dosis de láminas retinianas derivadas de células iPS alogénicas (DSP-3077) administradas con una única inyección subretiniana uniocular en adultos con RP. El objetivo principal del estudio en adultos con RP es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dos niveles de dosis de DSP-3077; otros objetivos son evaluar la seguridad, el injerto y la posible respuesta terapéutica de DSP-3077 y evaluar el rendimiento del dispositivo de administración de DSP-3077. Los participantes del estudio serán tratados en tres cohortes, cada una definida por criterios de agudeza visual (AV) y nivel de dosis de DSP-3077. Cada cohorte incluirá cuatro participantes para un total de 12 participantes.
«Nos alienta el potencial que las células iPS pueden tener para tratar afecciones degenerativas y debilitantes como la retinosis pigmentaria (RP), que actualmente cuentan con pocas opciones terapéuticas. Este primer paciente tratado representa un hito importante para nuestra empresa», declaró Tsutomu Nakagawa, Ph.D., presidente y director ejecutivo de SMPA. «Poder brindar este tratamiento experimental a nuestro primer participante en el estudio no solo es un gran honor, sino también un hito crucial en el desarrollo de DSP-3077, que contribuirá a comprender mejor cómo este tratamiento y las futuras terapias con células iPS podrían mejorar la vida de los pacientes con RP y sus familias».
La tecnología subyacente a DSP-3077 se basa en la técnica de cultivo celular autoorganizado, conocida como método SFEBq, un método de diferenciación robusto para generar tejidos neuronales y organoides 3D a partir de células madre pluripotentes. Esta tecnología fue desarrollada originalmente por el grupo de investigación del Dr. Yoshiki Sasai en RIKEN, el principal instituto nacional de investigación integral de Japón. Sumitomo Chemical Co., Ltd. llevó a cabo una investigación conjunta con RIKEN entre 2010 y 2014 para mejorar esta tecnología.
Acerca del DSP-3077
DSP-3077 es una terapia celular regenerativa experimental derivada de células iPS alogénicas, basada en un organoide retiniano 3D producido mediante una técnica de cultivo celular autoorganizado. Este organoide 3D se procesa en láminas retinianas multicapa con estructura de tejido retiniano, incluyendo abundantes precursores de fotorreceptores. DSP-3077 se está investigando en un estudio clínico de fase 1/2 (NCT06891885). El estudio consiste en implantar las láminas retinianas en el espacio subretiniano de pacientes con retinosis pigmentaria (RP). La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a DSP-3077 para el tratamiento de la RP en marzo de 2026. En la investigación y el desarrollo de DSP-3077, SMPA y Sumitomo Pharma Co. han colaborado estrechamente con RACTHERA y S-RACMO, aprovechando las tecnologías y la experiencia de RACTHERA.
