Tinlarebant avanza hacia una posible aprobación en Japón como tratamiento para la enfermedad de Stargardt
Belite Bio ha anunciado la presentación ante el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) de una solicitud de autorización de un nuevo medicamento (NDA) para tinlarebant, un tratamiento oral en investigación que se administra una vez al día.
La solicitud se ha presentado bajo la designación Sakigake, un sistema japonés de revisión acelerada destinado a determinados medicamentos innovadores dirigidos a enfermedades graves y con una necesidad médica no cubierta.
Si las autoridades japonesas finalmente aprobaran tinlarebant, este podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la enfermedad de Stargardt tipo 1 y, además, podría ser el primer medicamento oftalmológico en recibir una autorización dentro del programa Sakigake en Japón.
¿Qué es la enfermedad de Stargardt tipo 1?
La enfermedad de Stargardt tipo 1 es una enfermedad hereditaria de la retina causada por alteraciones en el gen ABCA4.
Se caracteriza por una degeneración progresiva de la retina que puede provocar una pérdida de visión irreversible. Se trata de una enfermedad poco frecuente para la que actualmente no existe un tratamiento aprobado que permita detener o modificar de forma estable su progresión.
¿Cómo funciona tinlarebant?
Tinlarebant, también conocido como LBS-008, es un tratamiento oral diseñado para reducir la acumulación de unas sustancias derivadas de la vitamina A denominadas bisretinoides. Estos compuestos se forman durante el ciclo visual y pueden acumularse en la retina de las personas con enfermedad de Stargardt, contribuyendo al daño y a la progresión de la enfermedad.
El tratamiento actúa sobre la proteína transportadora de retinol RBP4, que participa en el transporte de la vitamina A desde el hígado hasta el ojo. Al reducir y mantener los niveles de RBP4, tinlarebant pretende disminuir la cantidad de retinol que llega a la retina y, con ello, reducir la formación de bisretinoides.
En otras palabras, la estrategia no consiste en corregir directamente la alteración genética del gen ABCA4, sino en reducir uno de los procesos metabólicos que contribuyen al daño de la retina.
La solicitud se presenta también en Estados Unidos
La presentación en Japón llega después de que la FDA estadounidense aceptara la solicitud de autorización de tinlarebant y le concediera la revisión prioritaria (Priority Review). La FDA ha establecido como fecha objetivo para adoptar una decisión el 12 de febrero de 2027.
No obstante, es importante recordar que tinlarebant todavía no está aprobado como tratamiento para la enfermedad de Stargardt. Las solicitudes se encuentran actualmente en proceso de evaluación por parte de las autoridades reguladoras.
Los próximos meses serán especialmente importantes, con la evaluación de la solicitud por parte de las autoridades japonesas y la fecha objetivo establecida por la FDA para febrero de 2027.
Si finalmente tinlarebant obtiene las autorizaciones correspondientes, estaríamos ante un paso histórico para las personas con enfermedad de Stargardt tipo 1, al disponer por primera vez de una opción terapéutica específicamente autorizada para esta enfermedad.
Noticia completa en: https://www.retinafarpe.org/tinlarebant-avanza-hacia-una-posible-aprobacion-en-japon-como-tratamiento-para-la-enfermedad-de-stargardt/
Noticia original de Belite Bio: https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/belite-bio-announces-submission-new-drug-application-ministry?utm_source=chatgpt.com
